Fenilalanin Ammonia Lisase (PAL)

Modalitas

Fenilalanin Ammonia Lisase (PAL)

Penggunaan Terapeutik Phenylalanine Ammonia Lyase (PAL)

Fenilalanin hidrolase (PAH) mengatur metabolisme perantara fenilalanin (Phe) dengan mengubah Phe menjadi tiramin (Tyr). Kekurangan PAH menyebabkan hiperfenilalaninemia (HPA) dan fenilketonuria (PKU), dan khususnya, tingginya kadar fenilalanin dapat menyebabkan disfungsi otak. Oleh karena itu, terapi penggantian enzim mungkin efektif untuk pasien dengan PKU.

Pegvaliase (Palynziq) adalah enzim yang memetabolisme fenilalanin (Phe), menggantikan aktivitas enzim PAH yang berkurang. Pegvaliase terdiri dari fenilalanin amonia lisa rekombinan (PAL) yang dihubungkan dengan metoksipolietilen glikol (PEG), yang memperpanjang paruh hidupnya secara in vivo. Mekanisme Pegvaliase adalah bahwa enzim PAL yang memetabolisme Phe mencatalis transformasi Phe menjadi asam trans-kwinat dan amonia, yang kemudian dimetabolisme oleh hati dan dikeluarkan melalui urine. Sebagai protein homotetrameric dengan berat molekul 62 kD per monomer, PAL rekombinan diproduksi dalam bakteri yang telah dimodifikasi secara genetik. Escherichia coli (E. coli) dengan plasmid yang membawa gen PAL dari Anabaena variabilis. Dan Pegvaliase (Palynziq) dikembangkan oleh BioMarin Pharmaceuticals.

Yaohai Bio-Pharma Menawarkan Solusi CDMO Satu Atap untuk PAL

Pipeline PAL

Nama Generik	Nama Merek / Nama Alternatif	Sistem Ekspresi	Indikasi	Pabrikan	Tahap R&D
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Fenilketonuria (PKU)	BioMarin	Persetujuan
CDX-6114	Enzim terapeutik Fenilketonuria, CDX 61114	Menunggu pembaruan	Fenilketonuria (PKU)	Codexis,Nestlé	Fase I
Fenilalanina amonia lisa sel eritrosit yang dibungkus	EryPAL, Eritrosit yang dibungkus PAL EryDel, EryDel	Menunggu pembaruan	Fenilketonuria (PKU)	EryDel	Pra-klinis
PJ008	Menunggu pembaruan	Menunggu pembaruan	Fenilketonuria (PKU)	Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	Pra-klinis
Labafenogene marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	Menunggu pembaruan	Fenilketonuria (PKU)	Synlogic	Fase II
Salep domofenogen	BMN307	Menunggu pembaruan	Fenilketonuria (PKU)	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	Fase II
mRNA-3283	PAL mRNA	Menunggu pembaruan	Fenilketonuria (PKU)	Moderna, Inc.	Pra-klinis
Terapi gen	Menunggu pembaruan	Menunggu pembaruan	Fenilketonuria (PKU)	Genzyme Corp.	Pra-klinis

Semua Kategori

Fenilalanin Ammonia Lisase (PAL)

Modalitas