Dikembangkan oleh Omega, Pengontrol Epigenomic adalah terapi berbasis mRNA yang diprogram untuk memberikan penargetan urutan unik yang sangat spesifik dalam genom, yang dapat memodulasi ekspresi gen secara terkendali dalam jangka waktu yang disesuaikan untuk memberikan opsi selain "semua aktif" atau "semua nonaktif". Melalui penerapan tindakan pra-transkripsi pada regulasi gen tingkat tertinggi, pengontrol berbasis mRNA dimaksudkan untuk mengatasi autoregulasi kompensasi yang biasanya terkait dengan pemicu penyakit utama, termasuk penyakit yang secara historis tidak dapat diobati dengan pendekatan konvensional.
Sebagai Pengontrol Epigenomik Omega pertama di kelasnya, OTX-2002 saat ini sedang dikembangkan untuk pengobatan karsinoma hepatoseluler (HCC). OTX-2002 dimaksudkan untuk mengatur tingkat ekspresi c-MYC (MYC), memanfaatkan protein berkode mRNA yang ditargetkan untuk memediasi regulasi epigenetik dengan potensi mengesampingkan autoregulasi MYC. FDA memberikan Orphan Drug Designation kepada OTX-2002 dalam mengobati HCC.
Terapi mRNA lainnya sebagai pengontrol epigenomik Omega sedang diselidiki dalam studi praklinis, termasuk OTX-2101 (MYC) untuk kanker paru-paru non-sel kecil, CXCL 1-8 untuk peradangan, HNF4A untuk regenerasi hati, dan SFRP1 untuk alopecia.
Yaohai Bio-Pharma Menawarkan Solusi Terpadu untuk RNA
Katalog Produk RNA
- Katalog Produk mRNA
- Katalog Produk saRNA
- Katalog Produk circRNA
|
Sintesis RNA Kustom
- Sintesis mRNA khusus
- Sintesis saRNA khusus
- Sintesis circRNA khusus
|
Layanan CDMO mRNA
- Pengembangan proses
- Manufaktur GMP
- Pengisian dan Selesai Aseptik
- Analisis dan Pengujian
|
Kiriman Khusus
Kelas
|
Deliverables
|
Spesifikasi
|
Aplikasi
|
non-GMP
|
Zat Obat, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Penelitian praklinis seperti transfeksi sel, pengembangan metode analitik, studi pra-stabilitas, pengembangan formulasi
|
Produk Obat, LNP-mRNA
|
GMP, Sterilitas
|
Zat Obat, mRNA
|
10mg~70 gram
|
Obat baru investigasi (IND), Otorisasi uji klinis (CTA), Pasokan uji klinis, Permohonan lisensi biologis (BLA), Pasokan komersial
|
Produk Obat, LNP-mRNA
|
5000 botol atau jarum suntik/kartrid yang sudah diisi sebelumnya
|
Saluran Pipa mRNA sebagai Pengontrol Epigenomik
Nama Kode
|
Gen Target
|
Indikasi
|
Pabrikan
|
Tahap Terakhir
|
OTX-2002
|
MYC
|
Karsinoma hepatoseluler
|
Terapi Omega
|
Tahap I/II
|
OTX-2101
|
MYC
|
Kanker paru-paru bukan sel kecil
|
Terapi Omega
|
Pra-klinis
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Peradangan, imunologi
|
Terapi Omega
|
Pra-klinis
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Regenerasi hati
|
Terapi Omega
|
Pra-klinis
|
SFRP1
|
SFRP1
|
Alopecia
|
Terapi Omega
|
Pra-klinis
|