terapi mRNA untuk Propionic Acidemia

Modalitas

terapi mRNA untuk Propionic Acidemia

Juga dikenal sebagai propionic aciduria, propionic acidosis (PA) adalah gangguan metabolik autosomal resesif langka yang merupakan bentuk organic acidemia rantai cabang. Propionic acidemia disebabkan oleh kekurangan propionyl-CoA carboxylase (PCC deficiency), yang serupa dengan methylmalonic acidemia yang diakibatkan oleh kekurangan methylmalonyl-CoA mutase. Pasien dengan propionic acidemia tidak dapat memproses beberapa protein dan lemak secara benar, menyebabkan penumpukan zat beracun seperti asam propionat dalam darah/air tubuh, yang menghasilkan gejala-gejala propionic acidemia.

Enzim PCC mencakup subunit alpha dan beta yang dienkod oleh gen PCCA dan PCCB; mutasi pada kedua salinan gen PCCA dan PCCB mengakibatkan kekurangan enzim PCC. Pengobatan potensial untuk propionic acidemia mungkin mencakup terapi penggantian enzim fungsional atau terapi PCC berbasis mRNA.

Dikapsulkan oleh LNP, mRNA-3927, salah satu jenis obat mRNA, terdiri dari gen yang mengkodekan PCCA dan PCCB untuk ekspresi enzim PCC aktif. mRNA-3927 dirancang oleh Moderna untuk memungkinkan tubuh memulihkan enzim PCC yang hilang atau bermasalah, yang menyebabkan asidemia propionat. mRNA-3927 dari Moderna telah menerima status obat orphan, desain penyakit langka pada anak-anak, desain jalur cepat dari FDA, dan status obat orphan dari EMA untuk pengobatan asidemia propionat.

Studi Fase 1/2 (studi pertama pada manusia) sedang berlangsung untuk mengevaluasi keamanan obat, aktivitas farmakologis, dan efikasi terapeutik mRNA-3927 pada pasien dengan asidemia propionat yang dikonfirmasi secara genetik. Pada Mei 2023, Moderna mempresentasikan bahwa mRNA-3927 umumnya ditoleransi dengan baik pada dosis yang diberikan dari data sementara studi fase 1/2.

Yaohai Bio-Pharma Menyediakan Solusi Satu Atap untuk RNA

Produk RNA Katalog

Produk mRNA Katalog
Produk saRNA Katalog
Katalog Produk circRNA

Sintesis RNA Kustom

Sintesis mRNA Kustom
Sintesis saRNA Kustom
Sintesis circRNA Kustom

layanan CDMO mRNA

Pengembangan Proses
Pembuatan GMP
Isolasi dan Penyelesaian
Analisis dan Pengujian

Hasil Kustom

Grade	Hasil Pekerjaan	Spesifikasi	Aplikasi
non-GMP	Zat Obat, mRNA	0,1~10 mg (mRNA)	Penelitian praklinis seperti transfeksi sel, Pengembangan metode analitis, Studi pra-stabilitas, Pengembangan formulasi
	Produk Obat, LNP-mRNA
GMP, Sterilitas	Zat Obat, mRNA	10 mg~70 g	Obat baru investigasional (IND), Ijin uji klinis (CTA), Pasokan uji klinis, Aplikasi lisensi biologis (BLA), Pasokan komersial
	Produk Obat, LNP-mRNA	5000 vial atau suntikan prasetel/ kartrid

pipa Terapi mRNA untuk Propionic Acidemia

Code name	Protein target	Indikasi	Pabrikan	Tahap terbaru
mRNA-3927	subunit α dan β dari enzim PCC (PCCA dan PCCB)	Propionic acidemia (PA)	Moderna	Fase I/II

Semua Kategori

terapi mRNA untuk Propionic Acidemia

Modalitas