Nuklease Cas9
CRISPR gene editing adalah teknik yang digunakan dalam biologi molekuler untuk memodifikasi genom organisme hidup. Teknik ini didasarkan pada versi disederhanakan dari sistem pertahanan antivirus CRISPR-Cas9 bakteri. Dengan mengirimkan kompleks Cas9 nuclease yang berpasangan dengan RNA panduan sintetis (gRNA) ke dalam sel, genom sel dapat dipotong di lokasi yang diinginkan. Ini memungkinkan penghapusan gen yang ada dan/atau penambahan gen baru in vivo.
Dalam istilah teknis yang lebih rinci, Cas9 adalah enzim endonuklease DNA yang dibimbing oleh dua RNA yang terkait dengan sistem kekebalan adaptif CRISPR di Streptococcus pyogenes . Teknik penyuntingan genom CRISPR-Cas9 merupakan kontributor penting terhadap Hadiah Nobel Kimia tahun 2020, yang dianugerahi kepada Emmanuelle Charpentier dan Jennifer Doudna.
Obat pertama yang didasarkan pada teknik penyuntingan gen CRISPR/Cas9, exagamglogene autotemcel (exa-cel), disetujui pada November 2023 dengan nama dagang Casgevy. Obat ini digunakan di Inggris Raya untuk menyembuhkan penyakit sel sabit dan beta talasemia. Pada tanggal 8 Desember 2023, Casgevy disetujui di Amerika Serikat oleh FDA. Casgevy adalah pengobatan jenis pertama yang menargetkan gen BCL11A, dan ditemukan oleh Vertex Pharmaceuticals dan CRISPR Therapeutics.
Casgevy dibuat dengan memperkaya sel autolog untuk sel CD34+, kemudian penyuntingan genom dilakukan secara ex vivo dengan memperkenalkan kompleks ribonukleoprotein (RNP) CRISPR/Cas9 melalui elektroporasi. gRNA yang termasuk dalam kompleks RNP memungkinkan CRISPR/Cas9 membuat pemutusan ganda DNA yang tepat pada situs ikatan faktor transkripsi kritis (GATA1) di daerah penguat spesifik eritroid dari gen BCL11A.
Selain RNP, DNA atau mRNA yang mengkodekan Cas9 dan gRNA juga sedang diteliti dalam uji klinis.
Yaohai Bio-Pharma Menyediakan Solusi CDMO Satu Atap untuk Nuclease Cas9
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
