Methylmalonic acidemia (MMA), dikenal juga sebagai methylmalonic aciduria, adalah kelompok gangguan bawaan yang disebabkan oleh mutasi pada gen yang diwariskan secara autosomal resesif. Individu dengan methylmalonic acidemia tidak mampu memproses protein dan bagian lemak tertentu dengan benar, menyebabkan akumulasi asam methylmalonat (zat beracun) dalam darah dan/atau urine serta kondisi serius yang dikenal sebagai kejadian dekompensasi atau krisis metabolik. Saat ini belum ada pengobatan yang disetujui untuk methylmalonic acidemia.
Kekurangan enzim methylmalonic acid-CoA mutase (dikodekan oleh gen MUT manusia) adalah penyebab utama methylmalonic acidemia (sekitar 60% kasus), dan terapi penggantian enzim atau terapi berbasis mRNA MUT memberikan pilihan obat yang optimal.
mRNA-3704 dan mRNA-3705
Dalam model hewan, studi praklinis bukti konsep telah menunjukkan bahwa terapi mRNA juga diindikasikan untuk pengobatan gangguan metabolik langka seperti asidemia metilmalonat tersendiri (MMA). mRNA-3704 dan mRNA-3705, dua kandidat terapi MMA berbasis mRNA, ditemukan oleh Moderna, yang mengkodekan enzim mutase metilmalonil-CoA fungsional. mRNA-3704 dan mRNA-3705 diformulasikan dengan nanopartikel lemak (LNP).
mRNA-3705 saat ini sedang dalam uji klinis. Diberitakan bahwa mRNA-3705 telah diuji dalam studi Fase 1/2 (Studi Landmark) di mana 11 peserta menerima 221 dosis mRNA-3705. Hingga saat ini, semua peserta memilih untuk berpartisipasi dalam studi Perpanjangan Label Terbuka berikutnya. Sampai sekarang, mRNA-3705 secara umum memiliki kemampuan yang baik untuk ditoleransi dan tidak ada studi yang dihentikan karena masalah keamanan atau memenuhi kriteria toksisitas batas dosis yang didefinisikan dalam protokol.
Yaohai Bio-Pharma Menyediakan Solusi Satu Atap untuk RNA
Hasil Kustom
|
Grade
|
Hasil Pekerjaan
|
Spesifikasi
|
Aplikasi
|
|
non-GMP
|
Zat Obat, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Penelitian praklinis seperti transfeksi sel, Pengembangan metode analitis, Studi pra-stabilitas, Pengembangan formulasi
|
|
Produk Obat, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitas
|
Zat Obat, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Obat baru investigasional (IND), Ijin uji klinis (CTA), Pasokan uji klinis, Aplikasi lisensi biologis (BLA), Pasokan komersial
|
|
Produk Obat, LNP-mRNA
|
5000 vial atau suntikan prasetel/ kartrid
|
Pipa Terapi mRNA untuk Methylmalonic Acidemia
|
code name
|
Protein target
|
indikasi
|
Pabrikan
|
Tahap terbaru
|
|
mRNA-3705
|
Methylmalonyl-CoA mutase
|
Asidemia methylmalonik
|
Moderna
|
Fase II
|
|
mRNA-3704
|
Methylmalonyl-CoA mutase
|
Asidemia methylmalonik
|
Moderna
|
Fase I/II
|
ID
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
