Fenilalanin Amonia Lyase (PAL)

Pengandaian

Fenilalanin Amonia Lyase (PAL)

Penggunaan Terapi Fenilalanin Amonia Lyase (PAL)

Fenilalanin hidroksilase (PAH) mengatur metabolisme perantara fenilalanin (Phe) dengan mengubah Phe menjadi tirosin (Tyr). Defisiensi PAH menyebabkan hiperfenilalaninemia (HPA) dan fenilketonuria (PKU), dan khususnya, tingginya kadar fenilalanin dapat menyebabkan disfungsi otak. Oleh karena itu, terapi penggantian enzim mungkin efektif untuk pasien PKU.

Pegvaliase (Palynziq) merupakan enzim yang memetabolisme fenilalanin (Phe), menggantikan aktivitas enzim PAH yang menurun. Pegvaliase terdiri dari fenilalanin amonia lyase (PAL) rekombinan yang dihubungkan dengan methoxypolyethyleneglycol (PEG), yang memperpanjang waktu paruhnya secara in vivo. Mekanisme Pegvaliase adalah enzim PAL yang dimetabolisme Phe mengkatalisis transformasi Phe menjadi asam trans-quinic dan amonia, yang dimetabolisme oleh hati dan kemudian diekskresikan dalam urin. Menjadi protein homotetramerik dengan berat molekul 62 kD per monomer, PAL rekombinan diproduksi pada bakteri rekayasa Escherichia coli (E.coli) dengan plasmid yang membawa gen PAL dari Anabaena variabilis. Dan Pegvaliase (Palynziq) dikembangkan oleh BioMarin Pharmaceuticals.

Yaohai Bio-Pharma Menawarkan Solusi CDMO Terpadu untuk PAL

Pipa PAL

Nama Generik	Nama Merek/Nama Alternatif	Sistem Ekspresi	Indikasi	Pabrikan	Tahap Penelitian dan Pengembangan
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, Fenilase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Fenilketonuria (PKU)	Biomarin	Persetujuan
CDX-6114	Enzim terapi fenilketonuria, CDX 6114	Pembaruan Tertunda	Fenilketonuria (PKU)	Codexis, Nestlé	Tahap I
Fenilalanin amonia lyase mengenkapsulasi eritrosit	EryPAL, Eritrosit dikemas PAL EryDel, EryDel	Pembaruan Tertunda	Fenilketonuria (PKU)	EryDel	Pra-klinis
PJ008	Pembaruan Tertunda	Pembaruan Tertunda	Fenilketonuria (PKU)	Chongqing Paijin Bioteknologi Co., Ltd.	Pra-klinis
Labafenogene marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	Pembaruan Tertunda	Fenilketonuria (PKU)	Sinlogis	Fase II
Domofenogen zalfaparvove	BMN307	Pembaruan Tertunda	Fenilketonuria (PKU)	BioMarin Farmasi, Inc.	Fase II
mRNA-3283	sobat mRNA	Pembaruan Tertunda	Fenilketonuria (PKU)	Moderna, Inc.	Pra-klinis
Terapi gen	Pembaruan Tertunda	Pembaruan Tertunda	Fenilketonuria (PKU)	Genzim Corp.	Pra-klinis

semua Kategori

Fenilalanin Amonia Lyase (PAL)

Pengandaian