Pengeditan gen CRISPR adalah teknik yang digunakan dalam biologi molekuler untuk memodifikasi genom organisme hidup. Ini didasarkan pada versi sederhana dari sistem pertahanan antivirus bakteri CRISPR-Cas9. Dengan mengirimkan nuklease Cas9 yang dikomplekskan dengan RNA pemandu sintetik (gRNA) ke dalam sel, genom sel dapat dipotong di lokasi yang diinginkan. Hal ini memungkinkan gen yang ada untuk dihilangkan dan/atau gen baru ditambahkan secara in vivo.
Dalam istilah yang lebih teknis, Cas9 adalah enzim endonuklease DNA berpemandu RNA ganda yang terkait dengan sistem kekebalan adaptif CRISPR di Streptococcus pyogenes. Teknik pengeditan genom CRISPR-Cas9 merupakan kontributor signifikan terhadap Hadiah Nobel Kimia pada tahun 2020, yang dianugerahkan kepada Emmanuelle Charpentier dan Jennifer Doudna.
Obat pertama berdasarkan pengeditan gen CRISPR/Cas9, exagamgglogene autotemcel (exa-cel), disetujui pada November 2023 dengan nama dagang Casgevy. Ini digunakan di Inggris untuk menyembuhkan penyakit sel sabit dan talasemia beta. Pada tanggal 8 Desember 2023, Casgevy disetujui di Amerika Serikat oleh FDA. Casgevy adalah pengobatan pertama yang menargetkan gen BCL11A, dan ditemukan oleh Vertex Pharmaceuticals dan CRISPR Therapeutics.
Casgevy dibuat dengan memperkaya sel autologus untuk sel CD34+, dan kemudian mengedit genom secara ex vivo dengan memperkenalkan kompleks ribonukleoprotein (RNP) CRISPR/Cas9 melalui elektroporasi. GRNA yang termasuk dalam kompleks RNP memungkinkan CRISPR/Cas9 membuat pemutusan untai ganda DNA yang tepat pada situs pengikatan faktor transkripsi penting (GATA1) di wilayah penambah spesifik eritroid pada gen BCL11A.
Selain RNP, DNA atau mRNA yang mengkode Cas9 dan gRNA juga sedang diselidiki dalam uji klinis.
Yaohai Bio-Pharma Menawarkan Solusi CDMO Terpadu untuk Cas9 Nuclease
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
TIDAK
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
