Caplacizumab (Cablivi) adalah antibodi Nano bertarget faktor von Willebrand (vWF) yang dimanusiakan, juga dikenal sebagai Antibodi Domain Tunggal (SdAb) atau Variabel Rantai Berat (VHH). Caplacizumab dikembangkan dengan cermat oleh Ablynx (anak perusahaan Sanofi) dan disetujui untuk mengobati pasien dengan penyakit purpura trombositopenik trombotik didapat (aTTP), suatu kelainan langka yang ditandai dengan pembekuan darah abnormal di pembuluh darah kecil. Caplacizumab menargetkan domain A1 vWF, memblokir interaksinya dengan reseptor trombosit GpIb-IX-V dan mencegah pembentukan trombus kaya trombosit.
Caplacizumab, sebuah Nanobody bivalen, terdiri dari dua unit manusiawi homolog yang dihubungkan oleh penghubung tiga alanin. Hal ini diungkapkan dalam Escherichia coli (E.coli) melalui teknologi DNA rekombinan, menghasilkan perkiraan berat molekul 28 kDa.
Caplacizumab adalah obat pertama yang disetujui yang menargetkan vWF dan mengobati purpura trombositopenik trombotik didapat (aTTP). Ia juga memiliki keunggulan sebagai antibodi domain tunggal pertama yang disetujui, menandai tonggak penting dalam bidang biologi kecil.
Tonggak Penting Caplacizumab
Caplacizumab awalnya ditemukan oleh Ablynx, sebuah perusahaan bioteknologi yang didirikan pada tahun 2001 yang mengkhususkan diri dalam pengembangan dan komersialisasi “nanobodies” pada llama dan unta lainnya. Sebagai langkah strategis, Sanofi menyelesaikan akuisisi Ablynx pada Januari 2018 senilai €3.8 miliar, mengalahkan pesaingnya, Novo Nordisk, yang telah memberikan banyak penawaran untuk perusahaan tersebut.
Kemanjuran dan keamanan caplacizumab dievaluasi dengan titik akhir positif pada pasien dengan purpura trombositopenik trombotik didapat (aTTP) selama uji coba TITAN fase 2 dan uji coba HERCULES fase 3 berikutnya.
Pada tahun 2018, Badan Obat Eropa (EMA) memberikan persetujuan pertamanya untuk caplacizumab, yang dikombinasikan dengan pertukaran plasma dan imunosupresi, untuk mengobati orang dewasa yang mengalami episode aTTP.
Pada bulan Februari 2019, tonggak sejarah peraturan ini diikuti dengan persetujuan dari Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA), yang mendukung Caplacizumab Sanofi untuk pengobatan aTTP.
Yaohai Bio-Pharma Menawarkan Solusi CDMO Terpadu untuk VHH/sdAb
Pipa VHH Anti-vWF
|
Nama Generik
|
Nama Merek/Nama Alternatif
|
Sistem Ekspresi
|
Indikasi
|
Pabrikan
|
Tahap Penelitian dan Pengembangan
|
|
Caplacizumab-YHDP
|
ALX-0081, ALX-0681, Cablivi, カブリビ
|
Escherichia coli
|
Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (aTTP)
|
Ablynx NV, Sanofi
|
Persetujuan
|
Referensi:
[1] Duggan S. Caplacizumab: Persetujuan Global Pertama. Narkoba. 2018 Oktober;78(15):1639-1642. doi: 10.1007/s40265-018-0989-0.
[2] Persetujuan Morrison C. Nanobody memberikan peningkatan pada antibodi domain. Penemuan Narkoba Nat Rev. Juli 2019;18(7):485-487. doi: 10.1038/d41573-019-00104-w.
ID
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
TIDAK
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
