Terapi mRNA untuk Asidemia Propionat

Pengandaian

Terapi mRNA untuk Asidemia Propionat

Juga disebut asiduria propionat, asidosis propionat (PA) adalah kelainan metabolisme resesif autosomal langka yang merupakan acidemia organik rantai cabang. Asidemia propionat adalah akibat dari defisiensi propionil-KoA karboksilase (defisiensi PCC), yang mirip dengan acidemia metilmalonat yang timbul dari defisiensi metilmalonil-CoA mutase. Penderita asidemia propionat tidak mampu memproses protein dan lemak tertentu dengan baik sehingga terjadi penumpukan zat beracun seperti asam propionat dalam darah/air sehingga menimbulkan tanda dan gejala asidemia propionat.

Enzim PCC mencakup subunit alfa dan beta yang dikodekan oleh gen PCCA dan PCCB; mutasi pada salinan gen PCCA dan PCCB mengakibatkan defisiensi enzim PCC. Kemungkinan pengobatan untuk acidemia propionat mungkin termasuk terapi penggantian enzim fungsional atau terapi PCC berbasis mRNA.

Dibungkus oleh LNP, mRNA-3927, sejenis obat mRNA, terdiri dari gen yang mengkode PCCA dan PCCB untuk ekspresi enzim PCC aktif. mRNA-3927 dirancang oleh Moderna untuk memungkinkan tubuh memulihkan enzim PCC yang hilang atau tidak berfungsi, yang menyebabkan Acidemia propionat. mRNA-3927 Moderna telah menerima hibah obat yatim piatu, sebutan penyakit anak langka, penunjukan jalur cepat dari FDA dan penunjukan obat yatim piatu dari EMA untuk pengobatan acidemia propionat.

Sebuah studi Fase 1/2 (studi pertama pada manusia) saat ini sedang dilakukan untuk mengevaluasi keamanan obat, aktivitas farmakologis dan kemanjuran terapeutik mRNA-3927 pada pasien dengan acidemia propionat yang dikonfirmasi secara genetik. Pada Mei 2023, Moderna memaparkan bahwa mRNA-3927 secara umum dapat ditoleransi dengan baik pada dosis yang dimasukkan dari data sementara studi fase 1/2.

Yaohai Bio-Pharma Menawarkan Solusi Terpadu untuk RNA

Katalog Produk RNA

Katalog Produk mRNA
Katalog Produk saRNA
Katalog Produk circRNA

Sintesis RNA Kustom

Sintesis mRNA khusus
Sintesis saRNA khusus
Sintesis circRNA khusus

Layanan CDMO mRNA

Pengembangan proses
Manufaktur GMP
Pengisian dan Selesai Aseptik
Analisis dan Pengujian

Kiriman Khusus

Kelas	Deliverables	Spesifikasi	Aplikasi
non-GMP	Zat Obat, mRNA	0.1~10 mg (mRNA)	Penelitian praklinis seperti transfeksi sel, pengembangan metode analitik, studi pra-stabilitas, pengembangan formulasi
	Produk Obat, LNP-mRNA
GMP, Sterilitas	Zat Obat, mRNA	10mg~70 gram	Obat baru investigasi (IND), Otorisasi uji klinis (CTA), Pasokan uji klinis, Permohonan lisensi biologis (BLA), Pasokan komersial
	Produk Obat, LNP-mRNA	5000 botol atau jarum suntik/kartrid yang sudah diisi sebelumnya

Saluran Terapi mRNA untuk Asidemia Propionat

Nama Kode	Sasaran Protein	Indikasi	Pabrikan	Tahap Terakhir
mRNA-3927	subunit α dan β dari enzim PCC (PCCA dan PCCB)	Asidemia propionat (PA)	Modern	Fase I / II

semua Kategori

Terapi mRNA untuk Asidemia Propionat

Pengandaian