Terapi mRNA untuk Defisiensi OTC

Pengandaian

Terapi mRNA untuk Defisiensi OTC

Defisiensi ornithine Transcarbamylase (OTC) adalah penyakit genetik langka yang menyebabkan kelainan parah pada siklus urea. Ada hampir 10,000 kasus prevalensi defisiensi OTC secara global. Kekurangan enzim OTC dalam sel hati menyebabkan peningkatan kadar amonia dalam darah, yang dapat menyebabkan kejang, koma, dan kematian pada pasien yang tidak diobati. Saat ini, tidak ada pengobatan yang disetujui oleh FDA untuk defisiensi OTC.

Terapi penggantian protein OTC atau terapi mRNA OTC merupakan kandidat obat karena ekspresi enzim OTC di hati pasien dengan defisiensi OTC mungkin dapat mengembalikan aktivitas siklus normal, mencegah kerusakan saraf dan kebutuhan transplantasi hati.

Terapi mRNA dikembangkan untuk defisiensi OTC. ARCT-810 didasarkan pada platform pengiriman LUNAR yang dimediasi lipid dari Arcturus, yang mengirimkan mRNA OTC ke sel hati dan memungkinkan mereka menghasilkan enzim OTC yang fungsional. Arct-810 telah menunjukkan profil keamanan yang baik dan dapat ditoleransi dengan baik dalam studi Fase 1a (relawan sehat) dan Fase 1b (pasien defisiensi OTC). Saat ini, Arcturus telah menerapkan studi multidosis fase 2 yang menargetkan remaja dan orang dewasa yang kekurangan obat OTC. FDA AS memberikan penetapan obat yatim piatu kepada ARCT-810.

Moderna meluncurkan program baru untuk defisiensi ornithine transcarbamylase (OTC) pada tahun 2022 —— mRNA-3139 yang mengkode OTC. Dan mRNA-3139 didasarkan pada sistem pengiriman nanopartikel lipid (LNP).

Yaohai Bio-Pharma Menawarkan Solusi Terpadu untuk RNA

Katalog Produk RNA

Katalog Produk mRNA
Katalog Produk saRNA
Katalog Produk circRNA

Sintesis RNA Kustom

Sintesis mRNA khusus
Sintesis saRNA khusus
Sintesis circRNA khusus

Layanan CDMO mRNA

Pengembangan proses
Manufaktur GMP
Pengisian dan Selesai Aseptik
Analisis dan Pengujian

Kiriman Khusus

Kelas	Deliverables	Spesifikasi	Aplikasi
non-GMP	Zat Obat, mRNA	0.1~10 mg (mRNA)	Penelitian praklinis seperti transfeksi sel, pengembangan metode analitik, studi pra-stabilitas, pengembangan formulasi
	Produk Obat, LNP-mRNA
GMP, Sterilitas	Zat Obat, mRNA	10mg~70 gram	Obat baru investigasi (IND), Otorisasi uji klinis (CTA), Pasokan uji klinis, Permohonan lisensi biologis (BLA), Pasokan komersial
	Produk Obat, LNP-mRNA	5000 botol atau jarum suntik/kartrid yang sudah diisi sebelumnya

Saluran Terapi mRNA untuk Defisiensi OTC

Nama Kode	Sasaran Protein	Indikasi	Pabrikan	Tahap Terakhir
ARCT-810, LUNAR-OTC	Enzim OTC	Defisiensi Ornithine Transcarbamylase (OTC).	Arcturus	Fase II
mRNA-3139	Enzim OTC	Defisiensi OTC	Modern	Pra-klinis

semua Kategori

Terapi mRNA untuk Defisiensi OTC

Pengandaian