Terapi mRNA untuk Asidemia Metilmalonat

Pengandaian

Terapi mRNA untuk Asidemia Metilmalonat

Asidemia metilmalonat (MMA), yang dikenal sebagai asiduria metilmalonat, adalah sekelompok kelainan bawaan yang disebabkan oleh mutasi pada gen yang diturunkan secara resesif autosomal. Individu dengan acidemia metilmalonat tidak mampu memproses protein dan bagian lemak tertentu dengan baik, sehingga mengakibatkan penumpukan asam metilmalonat (zat beracun) dalam darah dan/atau urin dan kondisi serius yang dikenal dengan peristiwa dekompensasi atau krisis metabolisme. Saat ini tidak ada pengobatan yang disetujui untuk acidemia metilmalonat.

Defisiensi enzim asam metilmalonat-CoA mutase (dikodekan oleh gen MUT manusia) adalah penyebab utama dari acidemia metilmalonat (sekitar 60% kasus), dan terapi penggantian enzim atau terapi berbasis MUT mRNA merupakan obat pilihan.

mRNA-3704 dan mRNA-3705

Pada model hewan, studi pembuktian konsep praklinis menunjukkan bahwa terapi mRNA juga diindikasikan untuk pengobatan kelainan metabolisme langka seperti Acidemia Methylmalonic Terisolasi (MMA). mRNA-3704 dan mRNA-3705, dua kandidat terapi MMA berbasis mRNA, ditemukan oleh Moderna, yang mengkode enzim mutase metilmalonil-CoA fungsional. mRNA-3704 dan mRNA-3705 diformulasikan dengan nanopartikel lipid (LNP).

mRNA-3705 saat ini sedang dalam uji klinis. Telah dilaporkan bahwa mRNA-3705 telah diuji dalam studi Fase 1/2 (studi Landmark) di mana 11 peserta menerima 221 dosis mRNA-3705. Sampai saat ini, semua peserta telah memilih untuk berpartisipasi dalam studi Ekstensi Label Terbuka berikutnya. Hingga saat ini, mRNA-3705 secara umum memiliki kemampuan toleransi yang baik dan belum ada penelitian yang dihentikan karena alasan keamanan atau memenuhi kriteria toksisitas pembatasan dosis yang ditentukan protokol.

Yaohai Bio-Pharma Menawarkan Solusi Terpadu untuk RNA

Katalog Produk RNA

Katalog Produk mRNA
Katalog Produk saRNA
Katalog Produk circRNA

Sintesis RNA Kustom

Sintesis mRNA khusus
Sintesis saRNA khusus
Sintesis circRNA khusus

Layanan CDMO mRNA

Pengembangan proses
Manufaktur GMP
Pengisian dan Selesai Aseptik
Analisis dan Pengujian

Kiriman Khusus

Kelas	Deliverables	Spesifikasi	Aplikasi
non-GMP	Zat Obat, mRNA	0.1~10 mg (mRNA)	Penelitian praklinis seperti transfeksi sel, pengembangan metode analitik, studi pra-stabilitas, pengembangan formulasi
	Produk Obat, LNP-mRNA
GMP, Sterilitas	Zat Obat, mRNA	10mg~70 gram	Obat baru investigasi (IND), Otorisasi uji klinis (CTA), Pasokan uji klinis, Permohonan lisensi biologis (BLA), Pasokan komersial
	Produk Obat, LNP-mRNA	5000 botol atau jarum suntik/kartrid yang sudah diisi sebelumnya

Saluran Terapi mRNA untuk Asidemia Metilmalonat

Nama Kode	Sasaran Protein	Indikasi	Pabrikan	Tahap Terakhir
mRNA-3705	Metilmalonil-KoA mutase	Acidemia metilmalonat	Modern	Fase II
mRNA-3704	Metilmalonil-KoA mutase	Acidemia metilmalonat	Modern	Fase I / II

semua Kategori

Terapi mRNA untuk Asidemia Metilmalonat

Pengandaian