Sebagai sistem kekebalan adaptif prokariotik, CRISPR/Cas dapat menanamkan DNA asing penyebab penyakit ke dalam genom bakteri. Penemuan sistem ini merevolusi strategi pengeditan genom karena Cas9 dapat diarahkan ke target apa pun yang diinginkan menggunakan panduan RNA (gRNA) yang terdiri dari urutan crRNA yang disesuaikan dan tracrRNA yang digabungkan bersama. Teknologi canggih ini menawarkan potensi besar untuk membalikkan penyakit dengan memperbaiki mutasi pada penyakit poligenik seperti penyakit kardiovaskular.
MRNA tidak bersifat menular atau merupakan platform integrasi, dan tidak ada potensi risiko infeksi atau masuknya mutasi. Biasanya dikirimkan oleh LNP sebagai vektor non-virus. Beberapa perusahaan, termasuk Intellia Therapeutics dan CRISPR Therapeutics, telah mengembangkan teknologi pengeditan gen in vivo berdasarkan mRNA dan Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics mengembangkan NTLA-2001 untuk pengobatan Transthyretin Amyloidosis (ATTR). Perusahaan baru-baru ini menerima izin IND dari Badan Pengawas Obat dan Makanan AS untuk memulai uji coba Fase III NTLA-2001 untuk pengobatan ATTR-CM, dengan uji coba internasional yang signifikan dimulai pada akhir tahun 2023.
CRISPR Therapeutics sedang mengembangkan CTX-310 untuk pengobatan penyakit kardiovaskular aterosklerotik (ASCVD) dan dislipidemia.
Yaohai Bio-Pharma Menawarkan Solusi Terpadu untuk RNA
|
Katalog Produk RNA
- Katalog Produk mRNA
- Katalog Produk saRNA
- Katalog Produk circRNA
|
Sintesis RNA Kustom
- Sintesis mRNA khusus
- Sintesis saRNA khusus
- Sintesis circRNA khusus
|
Layanan CDMO mRNA
- Pengembangan proses
- Manufaktur GMP
- Pengisian dan Selesai Aseptik
- Analisis dan Pengujian
|
Kiriman Khusus
|
Kelas
|
Deliverables
|
Spesifikasi
|
Aplikasi
|
|
non-GMP
|
Zat Obat, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Penelitian praklinis seperti transfeksi sel, pengembangan metode analitik, studi pra-stabilitas, pengembangan formulasi
|
|
Produk Obat, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitas
|
Zat Obat, mRNA
|
10mg~70 gram
|
Obat baru investigasi (IND), Otorisasi uji klinis (CTA), Pasokan uji klinis, Permohonan lisensi biologis (BLA), Pasokan komersial
|
|
Produk Obat, LNP-mRNA
|
5000 botol atau jarum suntik/kartrid yang sudah diisi sebelumnya
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
TIDAK
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
