terapi mRNA untuk Kekurangan OTC

Modalitas

terapi mRNA untuk Kekurangan OTC

Kekurangan ornithine Transcarbamylase (OTC) adalah penyakit genetik langka yang menyebabkan kelainan parah dalam siklus urea. Secara global, terdapat sekitar 10.000 kasus kekurangan OTC berdasarkan prevalensinya. Kekurangan enzim OTC di sel hati mengakibatkan peningkatan kadar amonia dalam darah, yang dapat menyebabkan kejang, koma, dan kematian pada pasien yang tidak diobati. Saat ini, belum ada pengobatan yang disetujui oleh FDA untuk kekurangan OTC.

Terapi penggantian protein OTC atau terapi mRNA OTC merupakan kandidat obat karena ekspresi enzim OTC di hati pasien dengan kekurangan OTC mungkin dapat memulihkan aktivitas siklus normal, mencegah kerusakan neurologis dan kebutuhan akan transplantasi hati.

Sebuah terapi mRNA dikembangkan untuk kekurangan OTC. ARCT-810 didasarkan pada platform pengiriman LUNAR berbasis lipid dari Arcturus, yang mengirimkan mRNA OTC ke sel hati dan memungkinkan mereka menghasilkan enzim OTC fungsional. ARCT-810 telah menunjukkan profil keselamatan yang menguntungkan dan ditoleransi dengan baik dalam studi Fase 1a (relawan sehat) dan studi Fase 1b (pasien dengan kekurangan OTC). Saat ini, Arcturus telah melaksanakan studi dosis berganda Fase 2 yang menargetkan remaja dan dewasa dengan kekurangan OTC. FDA AS memberikan desainasi obat orphan kepada ARCT-810.

Moderna meluncurkan program baru untuk kekurangan ornithine transcarbamylase (OTC) pada tahun 2022 —— mRNA-3139 yang mengkodekan OTC. Dan mRNA-3139 didasarkan pada sistem pengiriman nanopartikel lipid (LNP).

Yaohai Bio-Pharma Menyediakan Solusi Satu Atap untuk RNA

Produk RNA Katalog

Produk mRNA Katalog
Produk saRNA Katalog
Katalog Produk circRNA

Sintesis RNA Kustom

Sintesis mRNA Kustom
Sintesis saRNA Kustom
Sintesis circRNA Kustom

layanan CDMO mRNA

Pengembangan Proses
Pembuatan GMP
Isolasi dan Penyelesaian
Analisis dan Pengujian

Hasil Kustom

Grade	Hasil Pekerjaan	Spesifikasi	Aplikasi
non-GMP	Zat Obat, mRNA	0,1~10 mg (mRNA)	Penelitian praklinis seperti transfeksi sel, Pengembangan metode analitis, Studi pra-stabilitas, Pengembangan formulasi
	Produk Obat, LNP-mRNA
GMP, Sterilitas	Zat Obat, mRNA	10 mg~70 g	Obat baru investigasional (IND), Ijin uji klinis (CTA), Pasokan uji klinis, Aplikasi lisensi biologis (BLA), Pasokan komersial
	Produk Obat, LNP-mRNA	5000 vial atau suntikan prasetel/ kartrid

pipa Terapeutik mRNA untuk Kekurangan OTC

Code name	Protein target	Indikasi	Pabrikan	Tahap terbaru
ARCT-810, LUNAR-OTC	Enzim OTC	Kekurangan Ornithine Transcarbamylase (OTC)	Arcturus	Fase II
mRNA-3139	Enzim OTC	Kekurangan OTC	Moderna	Pra-klinis

Semua Kategori

terapi mRNA untuk Kekurangan OTC

Modalitas