terapi mRNA untuk Fibrosis Kistik

Modalitas

terapi mRNA untuk Fibrosis Kistik

Fibrosis kistik (FK) adalah gangguan genetik yang jarang terlihat dalam pola resesif autosomal dan mengenai paru-paru serta sistem gastrointestinal, yang pada gilirannya menyebabkan gangguan pernapasan dan pencernaan. Penyebab penyakit ini terletak pada mutasi non-fungsional pada kedua salinan (alel) dari gen yang mengkodekan protein regulator konduktansi membran fibrosis kistik (CFTR).

Protein CFTR mengatur transportasi garam (termasuk ion bikarbonat) dan air melintasi membran sel epitel; mutasi pada gen CFTR mengganggu fungsi normal kanal klorida, yang mengakibatkan gangguan transportasi cairan lapisan epitel ( lendir ) di paru-paru, pankreas, dan organ lainnya, menyebabkan fibrosis kistik.

Ekspresi dari salinan fungsional mRNA CFTR di paru-paru pasien fibrosis kistik mungkin dapat mengembalikan fungsi CFTR dan memperbaiki kemajuan penyakit paru-paru. Beberapa terapi berbasis mRNA seperti MRT5005, ARCT-032, dan VX-522 saat ini sedang dalam uji coba pra-klinis dan klinis.

MRT5005

Translate Biologics (Sanofi) mengidentifikasi kandidat utama MRT5005, sebuah mRNA yang dioptimalkan kodon yang mengkode untuk protein CFTR, sebagai obat terbaik untuk mengobati fibrosis kistik. MRT5005 diberikan sebagai aerosol yang dibentuk oleh LNP dalam bentuk aerosol yang disemprotkan (pemberian inhalasi) dan menargetkan mRNA yang dapat dikirim langsung ke saluran pernapasan.

Eksperimen in vitro dan in vivo menggunakan sel ginjal embrio manusia dan hewan yang tidak mengekspresikan CFTR telah menunjukkan ekspresi CFTR setelah inhalasi MRT5005. Dalam studi RESTORE-CF (fase 1/2), dosis tunggal MRT5005 diberikan kepada pasien fibrosis kistik pada tiga tingkat dosis (8, 16, dan 24 mg). MRT5005 ditoleransi dengan baik pada dosis 8 mg dan 16 mg, dan tidak ada efek samping parah yang diamati pada kedua dosis tersebut.

ARCT-032

Acturus sedang mengembangkan ARCT-032 berdasarkan platform LUNAR Lipid Spray, yang mengkodekan protein CFTR sebagai strategi terapeutik untuk fibrosis kistik. ARCT-032 telah sepenuhnya dikirim ke epitel saluran napas, dan mengekspresikan protein CFTR fungsional, seperti yang ditunjukkan oleh uji coba in vivo. Telah diberikan status Obat Orphan dan Penyakit Langka Anak oleh U.S. Food and Drug Administration. Studi Fase I dari ARCT-032 sedang berlangsung.

VX-522

Vertex, bekerja sama dengan Modena, sedang mengembangkan terapi berbasis mRNA CFTR lainnya, VX-522, untuk pengobatan pasien fibrosis kistik dengan protein CFTR yang tidak aktif; VX-522 juga diberikan melalui inhalasi mRNA CFTR yang dikapsulasi dalam NLP yang dikirimkan ke paru-paru. Pada 7 Januari 2024, Vertex menyatakan penyelesaian bagian uji coba Fase I VX-522 1/2 (dosis tunggal) dan dimulainya bagian Dosis Ulang (MAD) dari uji coba tersebut.

Yaohai Bio-Pharma Menyediakan Solusi Satu Atap untuk RNA

Produk RNA Katalog

Produk mRNA Katalog
Produk saRNA Katalog
Katalog Produk circRNA

Sintesis RNA Kustom

Sintesis mRNA Kustom
Sintesis saRNA Kustom
Sintesis circRNA Kustom

layanan CDMO mRNA

Pengembangan Proses
Pembuatan GMP
Isolasi dan Penyelesaian
Analisis dan Pengujian

Hasil Kustom

Grade	Hasil Pekerjaan	Spesifikasi	Aplikasi
non-GMP	Zat Obat, mRNA	0,1~10 mg (mRNA)	Penelitian praklinis seperti transfeksi sel, Pengembangan metode analitis, Studi pra-stabilitas, Pengembangan formulasi
	Produk Obat, LNP-mRNA
GMP, Sterilitas	Zat Obat, mRNA	10 mg~70 g	Obat baru investigasional (IND), Ijin uji klinis (CTA), Pasokan uji klinis, Aplikasi lisensi biologis (BLA), Pasokan komersial
	Produk Obat, LNP-mRNA	5000 vial atau suntikan prasetel/ kartrid

pipa Terapeutik mRNA untuk Fibrosis Kistik

Code name	Protein target	Indikasi	Pabrikan	Tahap terbaru
MRT5005	Protein CFTR	Fibrosis kistik	Translate Bio, Sanofi	Fase I/II
ARCT-032	Protein CFTR	Fibrosis kistik	Arcturus Therapeutics	Fase I
VX-522, mRNA-3692	Protein CFTR	Fibrosis kistik	Moderna Therapeutic, Vertex pharmaceuticals	Fase I
RCT2100	Menunggu pembaruan	Menunggu pembaruan	ReCode Therapeutics	Pra-klinis

Semua Kategori

terapi mRNA untuk Fibrosis Kistik

Modalitas