Sebagai sistem kekebalan adaptif prokariotik, CRISPR/Cas dapat menyisipkan DNA penyakit asing ke dalam genom bakteri. Penemuan sistem ini merevolusi strategi penyuntingan genom karena Cas9 dapat diarahkan ke target yang diinginkan menggunakan RNA panduan (gRNA) yang terdiri dari urutan crRNA yang disesuaikan dan tracrRNA yang digabungkan bersama. Teknologi kuat ini menawarkan potensi besar untuk membalikkan penyakit dengan memperbaiki mutasi dalam penyakit poligenik seperti penyakit kardiovaskular.
MRNA tidak bersifat infeksius maupun platform integrasi, dan tidak ada risiko potensial infeksi atau penyisipan mutasi. mRNA biasanya disampaikan melalui LNP sebagai vektor non-virus. Beberapa perusahaan, termasuk Intellia Therapeutics dan CRISPR Therapeutics, telah mengembangkan teknologi penyuntingan gen in vivo berbasis mRNA dan Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics mengembangkan NTLA-2001 untuk pengobatan Transthyretin Amyloidosis (ATTR). Perusahaan baru-baru ini menerima persetujuan IND dari U.S. Food and Drug Administration untuk memulai uji klinis Fase III NTLA-2001 untuk pengobatan ATTR-CM, dengan uji coba internasional besar dimulai akhir 2023.
CRISPR Therapeutics sedang mengembangkan CTX-310 untuk pengobatan penyakit kardiovaskular aterosklerotik (ASCVD) dan dislipidemia.
Yaohai Bio-Pharma Menyediakan Solusi Satu Atap untuk RNA
Hasil Kustom
|
Grade
|
Hasil Pekerjaan
|
Spesifikasi
|
Aplikasi
|
|
non-GMP
|
Zat Obat, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Penelitian praklinis seperti transfeksi sel, Pengembangan metode analitis, Studi pra-stabilitas, Pengembangan formulasi
|
|
Produk Obat, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitas
|
Zat Obat, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Obat baru investigasional (IND), Ijin uji klinis (CTA), Pasokan uji klinis, Aplikasi lisensi biologis (BLA), Pasokan komersial
|
|
Produk Obat, LNP-mRNA
|
5000 vial atau suntikan prasetel/ kartrid
|
ID
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
