Dikembangkan oleh Omega, Pengendali Epigenomik adalah terapi berbasis mRNA yang diprogram untuk memberikan penargetan sangat spesifik pada urutan unik di dalam genom, yang dapat secara terkendali memodulasi ekspresi gen selama durasi yang disesuaikan untuk memberikan opsi selain "semua nyala" atau "semua mati". Melalui tindakan pra-transkripsi pada tingkat tertinggi regulasi gen, pengontrol berbasis mRNA dimaksudkan untuk mengatasi autoregulasi kompensasi yang biasanya terkait dengan pendorong utama penyakit, termasuk yang secara historis tidak dapat diobati oleh pendekatan konvensional.
Sebagai Omega Epigenomic Controller pertama di kelasnya, OTX-2002 saat ini sedang dikembangkan untuk pengobatan karsinoma hepatoseluler (HCC). OTX-2002 dimaksudkan untuk mengatur tingkat ekspresi c-MYC (MYC), dengan menggunakan protein yang dienkodkan mRNA secara terarah untuk memediasi regulasi epigenetik dengan potensi untuk menimpa autoregulasi MYC. FDA memberikan Desain Obat Orphan kepada OTX-2002 dalam pengobatan HCC.
Terapi mRNA lainnya sebagai kontrol epigenom Omega sedang diteliti dalam studi praklinis, termasuk OTX-2101 (MYC) untuk kanker paru-paru non-kecil, CXCL 1-8 untuk peradangan, HNF4A untuk regenerasi hati, dan SFRP1 untuk alopecia.
Yaohai Bio-Pharma Menyediakan Solusi Satu Atap untuk RNA
Hasil Kustom
Grade
|
Hasil Pekerjaan
|
Spesifikasi
|
Aplikasi
|
non-GMP
|
Zat Obat, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Penelitian praklinis seperti transfeksi sel, Pengembangan metode analitis, Studi pra-stabilitas, Pengembangan formulasi
|
Produk Obat, LNP-mRNA
|
GMP, Sterilitas
|
Zat Obat, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Obat baru investigasional (IND), Ijin uji klinis (CTA), Pasokan uji klinis, Aplikasi lisensi biologis (BLA), Pasokan komersial
|
Produk Obat, LNP-mRNA
|
5000 vial atau suntikan prasetel/ kartrid
|
pipa mRNA sebagai Pengontrol Epigenomik
Code name
|
Gen target
|
Indikasi
|
Pabrikan
|
Tahap terbaru
|
OTX-2002
|
MYC
|
Karsinoma hepatoseluler
|
Omega Therapeutic
|
Fase I/II
|
OTX-2101
|
MYC
|
Kanker paru-paru sel tidak kecil
|
Omega Therapeutic
|
Pra-klinis
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Peradangan, imunologi
|
Omega Therapeutic
|
Pra-klinis
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Regenerasi hati
|
Omega Therapeutic
|
Pra-klinis
|
SFRP1
|
SFRP1
|
Alopecia
|
Omega Therapeutic
|
Pra-klinis
|