Θεραπευτική Χρήση της Φενυλαλανινης Αμμωνίας Λυάσης (PAL)
Η φενυλαλανινη υδροξυλάση (PAH) διέπει τη μεσοϋλική μεταβολή της φενυλαλανίνης (Phe) μετατρέποντας τη Phe σε τυρόσινη (Tyr). Η ελλειψη PAH προκαλεί υπερφενυλαλανιναιμία (HPA) και φενυλκετωνουρία (PKU), και ειδικά, υψηλά επίπεδα φενυλαλανίνης μπορούν να οδηγήσουν σε εγκεφαλική δυσλειτουργία. Επομένως, η θεραπεία αντικατάστασης ζυμών μπορεί να είναι αποτελεσματική για ασθενείς με PKU.
Το Pegvaliase (Palynziq) είναι ένα ζυμωτικό που μεταβάλλει τη φαινυλαλανίνη (Phe), αντικαθιστώντας τη μειωμένη δραστηριότητα του ζυμωτικού PAH. Το Pegvaliase αποτελείται από αναδρομική φαινυλαλανινική αμμωνία λυτική (PAL) που συνδέεται με methoxypolyethyleneglycol (PEG), το οποίο επεκτείνει τη ζωή του μέσα στο οργανισμό. Ο μηχανισμός του Pegvaliase είναι ότι το ζυμωτικό PAL που μεταβάλλει την Phe καταλύει τη μετατροπή της Phe σε trans-quinic οξάλικο οξύ και αμμωνία, τα οποία μεταβάλλονται από το φάγετο και στη συνέχεια εκκρίνονται στην ουρός. Είναι ένας ομοιοτετραμερος πρωτεΐνης με μοριακό βάρος 62 kD ανά μονάδα, η αναδρομική PAL παράγεται σε μηχανογραφημένα βακτήρια. Escherichia coli (E. coli) με ένα πλάσμα που φέρει το γονίδιο PAL από την Anabaena variabilis. Και το Pegvaliase (Palynziq) αναπτύχθηκε από τη BioMarin Pharmaceuticals.
Το Yaohai Bio-Pharma Προσφέρει Συνολική Λύση CDMO για το PAL
Pipeline του PAL
Γενικό όνομα
|
Εμπορική Ονομασία/Εναλλακτική Ονομασία
|
Σύστημα Έκφρασης
|
Σημάδια
|
Κατασκευαστής
|
Στάδιο Ερευνών & Ανάπτυξης
|
Pegvaliase-PQPZ
|
rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック
|
E. coli
|
Φαινυλκετονουρία (PKU)
|
BioMarin
|
Εγκρίση
|
CDX-6114
|
Θεραπευτικό ζυμώμα για τη φαινυλκετονουρία, CDX 6114
|
Αναμονή ενημέρωσης
|
Φαινυλκετονουρία (PKU)
|
Codexis, Nestlé
|
Φάση Α
|
Φενυλαλανίνη λιθοστρωτική αιμοδέλφινα
|
EryPAL, Αιμοδέλφινα που περιέχουν PAL EryDel, EryDel
|
Αναμονή ενημέρωσης
|
Φαινυλκετονουρία (PKU)
|
EryDel
|
Προ-κλινικό
|
PJ008
|
Αναμονή ενημέρωσης
|
Αναμονή ενημέρωσης
|
Φαινυλκετονουρία (PKU)
|
Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.
|
Προ-κλινικό
|
Labafenogene marselecobac
|
SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac
|
Αναμονή ενημέρωσης
|
Φαινυλκετονουρία (PKU)
|
Synlogic
|
Φάση II
|
Ζάλφα για δομοφιλικές ενεργείες
|
BMN307
|
Αναμονή ενημέρωσης
|
Φαινυλκετονουρία (PKU)
|
BioMarin Pharmaceutical, Inc.
|
Φάση II
|
mRNA-3283
|
PAL mRNA
|
Αναμονή ενημέρωσης
|
Φαινυλκετονουρία (PKU)
|
Moderna, Inc.
|
Προ-κλινικό
|
Γονιδιακή Θεραπεία
|
Αναμονή ενημέρωσης
|
Αναμονή ενημέρωσης
|
Φαινυλκετονουρία (PKU)
|
Genzyme Corp.
|
Προ-κλινικό
|