Όλες οι κατηγορίες
Φαινυλαλανίνη Αμμωνία Λυάση (PAL)

Φόρμα

Φαινυλαλανίνη Αμμωνία Λυάση (PAL)

Θεραπευτική Χρήση της Φενυλαλανινης Αμμωνίας Λυάσης (PAL)

Η φενυλαλανινη υδροξυλάση (PAH) διέπει τη μεσοϋλική μεταβολή της φενυλαλανίνης (Phe) μετατρέποντας τη Phe σε τυρόσινη (Tyr). Η ελλειψη PAH προκαλεί υπερφενυλαλανιναιμία (HPA) και φενυλκετωνουρία (PKU), και ειδικά, υψηλά επίπεδα φενυλαλανίνης μπορούν να οδηγήσουν σε εγκεφαλική δυσλειτουργία. Επομένως, η θεραπεία αντικατάστασης ζυμών μπορεί να είναι αποτελεσματική για ασθενείς με PKU.

Το Pegvaliase (Palynziq) είναι ένα ζυμωτικό που μεταβάλλει τη φαινυλαλανίνη (Phe), αντικαθιστώντας τη μειωμένη δραστηριότητα του ζυμωτικού PAH. Το Pegvaliase αποτελείται από αναδρομική φαινυλαλανινική αμμωνία λυτική (PAL) που συνδέεται με methoxypolyethyleneglycol (PEG), το οποίο επεκτείνει τη ζωή του μέσα στο οργανισμό. Ο μηχανισμός του Pegvaliase είναι ότι το ζυμωτικό PAL που μεταβάλλει την Phe καταλύει τη μετατροπή της Phe σε trans-quinic οξάλικο οξύ και αμμωνία, τα οποία μεταβάλλονται από το φάγετο και στη συνέχεια εκκρίνονται στην ουρός. Είναι ένας ομοιοτετραμερος πρωτεΐνης με μοριακό βάρος 62 kD ανά μονάδα, η αναδρομική PAL παράγεται σε μηχανογραφημένα βακτήρια. Escherichia coli (E. coli) με ένα πλάσμα που φέρει το γονίδιο PAL από την Anabaena variabilis. Και το Pegvaliase (Palynziq) αναπτύχθηκε από τη BioMarin Pharmaceuticals.

Το Yaohai Bio-Pharma Προσφέρει Συνολική Λύση CDMO για το PAL
Pipeline του PAL

Γενικό όνομα

Εμπορική Ονομασία/Εναλλακτική Ονομασία

Σύστημα Έκφρασης

Σημάδια

Κατασκευαστής

Στάδιο Ερευνών & Ανάπτυξης

Pegvaliase-PQPZ

rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック

E. coli

Φαινυλκετονουρία (PKU)

BioMarin

Εγκρίση

CDX-6114

Θεραπευτικό ζυμώμα για τη φαινυλκετονουρία, CDX 6114

Αναμονή ενημέρωσης

Φαινυλκετονουρία (PKU)

Codexis, Nestlé

Φάση Α

Φενυλαλανίνη λιθοστρωτική αιμοδέλφινα

EryPAL, Αιμοδέλφινα που περιέχουν PAL EryDel, EryDel

Αναμονή ενημέρωσης

Φαινυλκετονουρία (PKU)

EryDel

Προ-κλινικό

PJ008

Αναμονή ενημέρωσης

Αναμονή ενημέρωσης

Φαινυλκετονουρία (PKU)

Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.

Προ-κλινικό

Labafenogene marselecobac

SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac

Αναμονή ενημέρωσης

Φαινυλκετονουρία (PKU)

Synlogic

Φάση II

Ζάλφα για δομοφιλικές ενεργείες

BMN307

Αναμονή ενημέρωσης

Φαινυλκετονουρία (PKU)

BioMarin Pharmaceutical, Inc.

Φάση II

mRNA-3283

PAL mRNA

Αναμονή ενημέρωσης

Φαινυλκετονουρία (PKU)

Moderna, Inc.

Προ-κλινικό

Γονιδιακή Θεραπεία

Αναμονή ενημέρωσης

Αναμονή ενημέρωσης

Φαινυλκετονουρία (PKU)

Genzyme Corp.

Προ-κλινικό

Λάβετε Δωρεάν Προσφορά

Get in touch