Η ανεπάρκεια της ορνιθίνης Transcarbamylase (OTC) είναι μια σπάνια γενετική ασθένεια που παρέχει σοβαρές ανωμαλίες στον κύκλο της ουρίας. Υπάρχουν σχεδόν 10,000 περιπτώσεις λόγω του επιπολασμού της ανεπάρκειας OTC παγκοσμίως. Η έλλειψη του ενζύμου OTC στα ηπατικά κύτταρα οδηγεί σε αυξημένα επίπεδα αμμωνίας στο αίμα, που μπορεί να προκαλέσει επιληπτικές κρίσεις, κώμα και θάνατο σε ασθενείς που δεν λαμβάνουν θεραπεία. Επί του παρόντος, καμία θεραπεία δεν έχει εγκριθεί από τον FDA για ανεπάρκεια OTC.
Η θεραπεία αντικατάστασης πρωτεΐνης OTC ή η θεραπεία OTC mRNA είναι υποψήφια φάρμακα επειδή η έκφραση του ενζύμου OTC στο ήπαρ ασθενών με ανεπάρκεια OTC μπορεί να είναι σε θέση να αποκαταστήσει τη φυσιολογική δραστηριότητα του κύκλου, αποτρέποντας τη νευρολογική βλάβη και την ανάγκη για μεταμόσχευση ήπατος.
Αναπτύσσεται ένα θεραπευτικό mRNA για ανεπάρκεια OTC. Το ARCT-810 βασίζεται στην πλατφόρμα διανομής LUNAR με τη μεσολάβηση λιπιδίων του Arcturus, η οποία παρέχει OTC mRNA στα ηπατικά κύτταρα και τους επιτρέπει να παράγουν λειτουργικά ένζυμα OTC. Το Arct-810 έχει επιδείξει ένα ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και ήταν καλά ανεκτό στις μελέτες Φάσης 1α (υγιείς εθελοντές) και Φάσης 1β (ασθενείς με έλλειψη OTC). Επί του παρόντος, ο Arcturus έχει τώρα εφαρμόσει μια μελέτη πολλαπλών δόσεων φάσης 2 που στοχεύει σε εφήβους και ενήλικες με ανεπάρκεια OTC. Η FDA των ΗΠΑ χορήγησε την ονομασία ορφανού φαρμάκου στο ARCT-810.
Η Moderna κυκλοφόρησε ένα νέο πρόγραμμα για την ανεπάρκεια ορνιθίνης τρανσκαρβαμυλάσης (OTC) το 2022 —— mRNA-3139 που κωδικοποιεί το OTC. Και το mRNA-3139 βασίζεται σε ένα σύστημα παροχής νανοσωματιδίων λιπιδίων (LNP).
Η Yaohai Bio-Pharma προσφέρει μία λύση για το RNA
Προσαρμοσμένα Παραδοτέα
|
Βαθμός
|
Παραδοτέα
|
Χαρακτηριστικά
|
Εφαρμογές
|
|
μη GMP
|
Φαρμακευτική Ουσία, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Προκλινική έρευνα όπως επιμόλυνση κυττάρων, ανάπτυξη αναλυτικής μεθόδου, μελέτες προ-σταθερότητας, ανάπτυξη σκευασμάτων
|
|
Φαρμακευτικό προϊόν, LNP-mRNA
|
|
GMP, Στειρότητα
|
Φαρμακευτική Ουσία, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Ερευνητικό νέο φάρμακο (IND), Εξουσιοδότηση κλινικής δοκιμής (CTA), Προμήθεια κλινικών δοκιμών, Αίτηση βιολογικής άδειας (BLA), Εμπορική προμήθεια
|
|
Φαρμακευτικό προϊόν, LNP-mRNA
|
5000 φιαλίδια ή προγεμισμένες σύριγγες/φυσίγγια
|
mRNA Therapeutics Pipelines for OTC Deficiency
|
Κωδικό όνομα
|
Πρωτεΐνη-στόχος
|
Ενδείξεις
|
Κατασκευαστής
|
Τελευταίο Στάδιο
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
ένζυμο OTC
|
Ανεπάρκεια ορνιθίνης τρανσκαρβαμυλάσης (OTC).
|
Αρκτούρος
|
Φάση II
|
|
mRNA-3139
|
ένζυμο OTC
|
Έλλειψη OTC
|
Μοντέρνα
|
Προ-κλινική
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
ΟΧΙ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
