Η CRISPR επεξεργασία γονιδίων είναι μια τεχνική που χρησιμοποιείται στη μοριακή βιολογία για να τροποποιηθούν οι γονιδιώματα ζωντανών οργανισμών. Βασίζεται σε μια απλοποιημένη έκδοση του συστήματος αντιφοράς CRISPR-Cas9 των βακτηριδίων. Με την παροχή του πρωτεΐνου Cas9 συνδεδεμένου με ένα συνθετικό RNA-οδηγό (gRNA) σε μια κύτταρο, το γονιδιώμα του κυττάρου μπορεί να κοπεί σε επιθυμητή θέση. Αυτό επιτρέπει την αφαίρεση υφιστάμενων γενών και/ή την προσθήκη νέων ενώς είναι ζωντανά.
Σε πιο τεχνικές όρους, το Cas9 είναι ένα πρωτεΐνο διπλών RNA-οδηγών DNA endonuclease που συνδέεται με το σύστημα αντιφοράς CRISPR στο Streptococcus pyogenes . Η τεχνική επεξεργασίας του γονιδιώματος CRISPR-Cas9 ήταν σημαντικός συνεισφέρωνς στην Νομπελιανή Βραβείο Χημείας το 2020, το οποίο ανατέθηκε στις Emmanuelle Charpentier και Jennifer Doudna.
Το πρώτο φάρμακο που βασίζεται στην επεξεργασία των γονιδίων με CRISPR/Cas9, το exagamglogene autotemcel (exa-cel), εγκρίθηκε τον Νοέμβριο 2023 με το εμπορικό όνομα Casgevy. Χρησιμοποιείται στο Ηνωμένο Βασίλειο για να θεραπεύει την ασθενία κάμπας και την βήτα θαλασσαιμία. Την 8 Δεκεμβρίου 2023, το Casgevy εγκρίθηκε στις Ηνωμένες Πολιτείες από την FDA. Το Casgevy είναι μια θεραπεία πρώτης φοράς που στοχεύει στο γονίδιο BCL11A και ανακαλύφθηκε από τις Vertex Pharmaceuticals και CRISPR Therapeutics.
Το Casgevy δημιουργείται με την ενισχύση αυτογενών κυττάρων για CD34+ κύτταρα και μετά επεξεργάζεται το γενόμα εκτός ζωῆς (ex vivo) με την εισαγωγή του πλέξιματος ribonucleoprotein (RNP) CRISPR/Cas9 με ηλεκτροπορεία. Το gRNA που περιλαμβάνεται στο πλέξιμα RNP επιτρέπει στο CRISPR/Cas9 να κάνει μια ακριβή διπλή σπάση DNA σε ένα κρίσιμο σημείο δέσμευσης παράγοντα μετατροπής (GATA1) στην ερυθροκυτταρική συγκεκριμένη περιοχή ενισχύσεως του γονιδίου BCL11A.
Εκτός από το RNP, οι δομές DNA ή mRNA που κωδικοποιούν το Cas9 και το gRNA μελετούνται επίσης σε κλινικές δοκιμές.
Η Yaohai Bio-Pharma Προσφέρει Ολοκληρωμένη Λύση CDMO για Cas9 Nuclease
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
