Το ανθρώπινο σώμα μπορεί να χρησιμοποιηθεί από το mRNA για να μεταφράζει και κωδικοποιεί θεραπευτικές πρωτεΐνες, όπως πρωτεΐνες διαμεσολαβητή, εσωτερικές, εντός των μιτοχονδρίων και εκκρινόμενες. Η θεραπεία αντιστοίχησης πρωτεΐνων με βάση mRNA προσφέρει μια ικανή εναλλακτική λύση για διάφορες ασθένειες.
Οι κλινικές δοκιμές έχουν αποδείξει ότι τα φαρμακευτικά με βάση mRNA μπορούν να χρησιμοποιηθούν σε μιοκαρδιακή ισχαιμία (AZD8601, VEGF mRNA), έλλειψη ορνιθινοτρανσκαρβαμυλάσης (ARCT-810, OTCase mRNA), μεθυλμαλονικ οξυμανυάνη (mRNA-3705, MUT mRNA), προπιονική οξυμανυάνη (mRNA-3927, PCCA/B mRNA), κύστικη φιβρωση (MRT-5005 και VX-522, CFTR mRNA).
Επιπλέον, οι mRNA κωδικοποιούν άμεσα αντισώματα (π.χ., ουσιαστικά αντισώματα, τμήματα αντισώματων και νανο-αντισώματα) για την πρόληψη και θεραπεία βιρουσιακών μολύνσεων και καρκίνου. Αυτά τα αντισώματα αναγνωρίζουν συγκεκριμένα βίρους, βακτήρια και καρκινικές/νεοπλάσματος κύτταρα και τα δένουν μέσω μεγάλων μεταβλητών αλυσίδων, πράγμα που αποδεικνύεται χρήσιμο για την πρόληψη και θεραπεία του SARS-CoV-2, HIV, καθώς και ζώντανων μοντέλων και ανθρώπινων νεοπλασιών.
Yaohai Bio-Pharma Προσφέρει Ολοκληρωμένη Λύση για RNA
Προσαρμοσμένα Παραδόσιμα
Βαθμός
|
Αποτελέσματα
|
Περιγραφή
|
Εφαρμογές
|
χωρίς GMP
|
Φαρμακευτική Ουσία, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Προκινητική έρευνα όπως εισαγωγή κυττάρων, Ανάπτυξη αναλυτικών μεθόδων, Προ-μελέτες σταθερότητας, Ανάπτυξη διατύπωσης
|
Φαρμακευτικό Προϊόν, LNP-mRNA
|
GMP, Στερεότητα
|
Φαρμακευτική Ουσία, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Έγκριση νέου φαρμάκου (IND), Έγκριση προσωρινής πειραματικής θεραπείας (CTA), Εφοδιασμός για κλινικές δοκιμές, Άδεια εμπορικής κυκλοφορίας βιολογικού φαρμάκου (BLA), Εμπορικός εφοδιασμός
|
Φαρμακευτικό Προϊόν, LNP-mRNA
|
5000 φιάλες ή προχωρισμένα συριγγοειδή/καρτρίτσες
|