Η μεθυλομηλονική οξειμία (MMA), γνωστή ως μεθυλομαλονική οξέωση, είναι ένα σύμπλεγμα κληρονομικών διαταραχών που προκαλούνται από μεταλλάξεις σε γονίδια που κληρονομούνται με αυτοσωματικό υπολειπόμενο τρόπο. Τα άτομα με μεθυλομαλονική οξαιμία δεν μπορούν να επεξεργαστούν σωστά ορισμένες πρωτεΐνες και μέρη λίπους, με αποτέλεσμα τη συσσώρευση μεθυλομηλονικού οξέος (τοξικές ουσίες) στο αίμα και/ή τα ούρα και μια σοβαρή κατάσταση γνωστή ως συμβάντα απορρόφησης ή μεταβολικές κρίσεις. Επί του παρόντος δεν υπάρχει εγκεκριμένη θεραπεία για τη μεθυλομαλονική οξαιμία.
Η ανεπάρκεια του ενζύμου μουτάση του μεθυλομαλονικού οξέος-CoA (που κωδικοποιείται από το ανθρώπινο γονίδιο MUT) είναι η κύρια αιτία της μεθυλομαλονικής οξειδαιμίας (περίπου 60% των περιπτώσεων) και η θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης ή οι θεραπείες που βασίζονται στο MUT mRNA παρέχουν τα φάρμακα επιλογής.
mRNA-3704 και mRNA-3705
Σε ζωικά μοντέλα, προκλινικές μελέτες απόδειξης της ιδέας έχουν δείξει ότι οι θεραπείες με mRNA ενδείκνυνται επίσης για τη θεραπεία σπάνιων μεταβολικών διαταραχών όπως η απομονωμένη μεθυλομαλονική οξαιμία (MMA). Τα mRNA-3704 και mRNA-3705, δύο υποψήφια θεραπεία MMA που βασίζονται σε mRNA, ανακαλύφθηκαν από τη Moderna, που κωδικοποιούν το λειτουργικό ένζυμο μεθυλομαλονυλο-CoA μουτάσης. Τα mRNA-3704 και mRNA-3705 παρασκευάζονται με λιπιδικό νανοσωματίδιο (LNP).
Το mRNA-3705 βρίσκεται επί του παρόντος υπό κλινικές δοκιμές. Έχει αναφερθεί ότι το mRNA-3705 έχει δοκιμαστεί σε μια μελέτη Φάσης 1/2 (μελέτη Landmark) στην οποία 11 συμμετέχοντες έλαβαν 221 δόσεις mRNA-3705. Μέχρι σήμερα, όλοι οι συμμετέχοντες έχουν επιλέξει να συμμετάσχουν σε μια επακόλουθη μελέτη επέκτασης Open-Label. Μέχρι τώρα, το mRNA-3705 έχει γενικά αποκτήσει ικανότητα καλής ανοχής και καμία μελέτη δεν έχει διακοπεί λόγω ασφάλειας ή τήρησης κριτηρίων τοξικότητας που ορίζονται από το πρωτόκολλο.
Η Yaohai Bio-Pharma προσφέρει μία λύση για το RNA
Προσαρμοσμένα Παραδοτέα
|
Βαθμός
|
Παραδοτέα
|
Χαρακτηριστικά
|
Εφαρμογές
|
|
μη GMP
|
Φαρμακευτική Ουσία, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Προκλινική έρευνα όπως επιμόλυνση κυττάρων, ανάπτυξη αναλυτικής μεθόδου, μελέτες προ-σταθερότητας, ανάπτυξη σκευασμάτων
|
|
Φαρμακευτικό προϊόν, LNP-mRNA
|
|
GMP, Στειρότητα
|
Φαρμακευτική Ουσία, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Ερευνητικό νέο φάρμακο (IND), Εξουσιοδότηση κλινικής δοκιμής (CTA), Προμήθεια κλινικών δοκιμών, Αίτηση βιολογικής άδειας (BLA), Εμπορική προμήθεια
|
|
Φαρμακευτικό προϊόν, LNP-mRNA
|
5000 φιαλίδια ή προγεμισμένες σύριγγες/φυσίγγια
|
mRNA Therapeutics Pipelines for Methylmalonic Acidemia
|
Κωδικό όνομα
|
Πρωτεΐνη-στόχος
|
Ενδείξεις
|
Κατασκευαστής
|
Τελευταίο Στάδιο
|
|
mRNA-3705
|
Μουτάση Methylmalonyl-CoA
|
Μεθυλομηλονική οξειμία
|
Μοντέρνα
|
Φάση II
|
|
mRNA-3704
|
Μουτάση Methylmalonyl-CoA
|
Μεθυλομηλονική οξειμία
|
Μοντέρνα
|
Φάση I / II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
ΟΧΙ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
