Αναπτύχθηκε από την Omega, το Epigenomic Controller είναι μια θεραπεία βασισμένη σε mRNA που έχει προγραμματιστεί να παρέχει εξαιρετικά συγκεκριμένη στόχευση μοναδικών αλληλουχιών εντός του γονιδιώματος, η οποία μπορεί να ρυθμίσει ελεγχόμενα την έκφραση γονιδίων σε προσαρμοσμένες διάρκειες για να παρέχει επιλογές εκτός από το "all on" ή "all off". Μέσω της άσκησης προ-μεταγραφικής δράσης στα υψηλότερα επίπεδα γονιδιακής ρύθμισης, οι ελεγκτές που βασίζονται σε mRNA προορίζονται να ξεπεράσουν την αντισταθμιστική αυτορρύθμιση που συνήθως συνδέεται με βασικούς παράγοντες ασθενειών, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που ιστορικά δεν θεραπεύονταν με συμβατικές προσεγγίσεις.
Ως ο πρώτος στην κατηγορία Omega Epigenomic Controller, το OTX-2002 αναπτύσσεται επί του παρόντος για τη θεραπεία του ηπατοκυτταρικού καρκινώματος (HCC). Το OTX-2002 προορίζεται να ρυθμίσει το επίπεδο έκφρασης του c-MYC (MYC), χρησιμοποιώντας στοχευμένες πρωτεΐνες που κωδικοποιούνται από mRNA για να μεσολαβήσει στην επιγενετική ρύθμιση με τη δυνατότητα να παρακάμψει την αυτορρύθμιση του MYC. Ο FDA χορήγησε την Ονομασία Ορφανού Φαρμάκου στο OTX-2002 για τη θεραπεία του HCC.
Άλλα θεραπευτικά mRNA ως επιγονιδιωματικοί ελεγκτές του Ωμέγα διερευνώνται σε προκλινικές μελέτες, όπως το OTX-2101 (MYC) για τον μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα, το CXCL 1-8 για τη φλεγμονή, το HNF4A για την αναγέννηση του ήπατος και το SFRP1 για την αλωπεκία.
Η Yaohai Bio-Pharma προσφέρει μία λύση για το RNA
Προσαρμοσμένα Παραδοτέα
|
Βαθμός
|
Παραδοτέα
|
Χαρακτηριστικά
|
Εφαρμογές
|
|
μη GMP
|
Φαρμακευτική Ουσία, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Προκλινική έρευνα όπως επιμόλυνση κυττάρων, ανάπτυξη αναλυτικής μεθόδου, μελέτες προ-σταθερότητας, ανάπτυξη σκευασμάτων
|
|
Φαρμακευτικό προϊόν, LNP-mRNA
|
|
GMP, Στειρότητα
|
Φαρμακευτική Ουσία, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Ερευνητικό νέο φάρμακο (IND), Εξουσιοδότηση κλινικής δοκιμής (CTA), Προμήθεια κλινικών δοκιμών, Αίτηση βιολογικής άδειας (BLA), Εμπορική προμήθεια
|
|
Φαρμακευτικό προϊόν, LNP-mRNA
|
5000 φιαλίδια ή προγεμισμένες σύριγγες/φυσίγγια
|
Οι αγωγοί mRNA ως επιγονιδιωματικός ελεγκτής
|
Κωδικό όνομα
|
Στόχος γονίδιο
|
Ενδείξεις
|
Κατασκευαστής
|
Τελευταίο Στάδιο
|
|
OTX-2002
|
ΝΑ ΠΛΥΝΕΙ
|
Ηπατοκυτταρικό καρκίνωμα
|
Ωμέγα Θεραπευτικό
|
Φάση Ι/ΙΙ
|
|
OTX-2101
|
ΝΑ ΠΛΥΝΕΙ
|
Μη μικροκυτταρικός καρκίνος του πνεύμονα
|
Ωμέγα Θεραπευτικό
|
Προ-κλινική
|
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Φλεγμονή, ανοσολογία
|
Ωμέγα Θεραπευτικό
|
Προ-κλινική
|
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Αναγέννηση ήπατος
|
Ωμέγα Θεραπευτικό
|
Προ-κλινική
|
|
SFRP1
|
SFRP1
|
Αλωπεκία
|
Ωμέγα Θεραπευτικό
|
Προ-κλινική
|
EL
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
IT
JA
KO
ΟΧΙ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
