Ώς προκαρυωτικό σύστημα αναπτυξιακού ανοσολογικού, το CRISPR/Cas μπορεί να ενσωματώσει ξένο νοσηρό DNA στους βακτηριακούς γονοφορείς. Η ανακάλυψη αυτού του συστήματος μετασχημάτισε τις στρατηγικές επεξεργασίας γονιδιακών δομών, καθώς ο Cas9 μπορεί να κατευθυνθεί σε οποιοδήποτε επιθυμητό στόχο χρησιμοποιώντας RNA-οδηγό (gRNA) που αποτελείται από μια προσαρμοσμένη ακολουθία crRNA και tracrRNA που συγχωνεύονται. Αυτή η δυνατή τεχνολογία προσφέρει μεγάλο δυναμικό να ανατρέψει ασθένειες διορθώνοντας μεταβολές σε πολυγονιδιακές ασθένειες όπως η καρδιακή ασθένεια.
Το mRNA δεν είναι μολυσματικό ούτε πλατφόρμα ενσωμάτωσης, και δεν υπάρχει κάποιος πιθανός κίνδυνος μολύνσης ή εισαγωγής μεταβολών. Τυπικά μεταφέρεται με LNP ως μη-ιουσιακό διάνυσμα. Πολλές εταιρείες, συμπεριλαμβανομένων της Intellia Therapeutics και της CRISPR Therapeutics, έχουν αναπτύξει τεχνολογίες επεξεργασίας γονιδιακών δομών in vivo με βάση mRNA και Cas9 gRNA.
Η Intellia Therapeutics ανέπτυξε το NTLA-2001 για τη θεραπεία της Τρανσθυρετινικής Αμυλόιδωσης (ATTR). Η εταιρεία πρόσφατα λάβηκε έγκριση IND από την Αμερικανική Αρχή Φαρμάκων και Διατροφικών Προϊόντων για να ξεκινήσει μια δοκιμή φάσης III του NTLA-2001 για τη θεραπεία της ATTR-CM, με σημαντική διεθνή δοκιμή που ξεκινάει την αρχή του 2023.
Η CRISPR Therapeutics αναπτύσσει το CTX-310 για τη θεραπεία της αθηροσκληρωτικής καρδιαγγειακής νόσου (ASCVD) και της δυσλιπιδαιμίας.
Yaohai Bio-Pharma Προσφέρει Ολοκληρωμένη Λύση για RNA
Προσαρμοσμένα Παραδόσιμα
|
Βαθμός
|
Αποτελέσματα
|
Περιγραφή
|
Εφαρμογές
|
|
χωρίς GMP
|
Φαρμακευτική Ουσία, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Προκινητική έρευνα όπως εισαγωγή κυττάρων, Ανάπτυξη αναλυτικών μεθόδων, Προ-μελέτες σταθερότητας, Ανάπτυξη διατύπωσης
|
|
Φαρμακευτικό Προϊόν, LNP-mRNA
|
|
GMP, Στερεότητα
|
Φαρμακευτική Ουσία, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Έγκριση νέου φαρμάκου (IND), Έγκριση προσωρινής πειραματικής θεραπείας (CTA), Εφοδιασμός για κλινικές δοκιμές, Άδεια εμπορικής κυκλοφορίας βιολογικού φαρμάκου (BLA), Εμπορικός εφοδιασμός
|
|
Φαρμακευτικό Προϊόν, LNP-mRNA
|
5000 φιάλες ή προχωρισμένα συριγγοειδή/καρτρίτσες
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
