CAS9 Nuclease

Cas9 Nuclease

Τροπικότητας

Η επεξεργασία γονιδίων CRISPR είναι μια τεχνική που χρησιμοποιείται στη μοριακή βιολογία για την τροποποίηση των γονιδιωμάτων των ζωντανών οργανισμών. Βασίζεται σε μια απλοποιημένη έκδοση του βακτηριακού αντιιικού αμυντικού συστήματος CRISPR-Cas9. Με την παροχή της νουκλεάσης Cas9 συμπλοκοποιημένης με ένα συνθετικό οδηγό RNA (gRNA) σε ένα κύτταρο, το γονιδίωμα του κυττάρου μπορεί να κοπεί σε μια επιθυμητή θέση. Αυτό επιτρέπει την αφαίρεση υπαρχόντων γονιδίων και/ή την προσθήκη νέων in vivo.

Με πιο τεχνικούς όρους, το Cas9 είναι ένα ένζυμο ενδονουκλεάσης DNA που καθοδηγείται από διπλό RNA που σχετίζεται με το προσαρμοστικό ανοσοποιητικό σύστημα CRISPR στο Streptococcus pyogenes. Η τεχνική επεξεργασίας γονιδιώματος CRISPR-Cas9 συνέβαλε σημαντικά στο Βραβείο Νόμπελ Χημείας το 2020, το οποίο απονεμήθηκε στις Emmanuelle Charpentier και Jennifer Doudna.

Το πρώτο φάρμακο που βασίζεται στην επεξεργασία γονιδίων CRISPR/Cas9, το exagamglogene autotemcel (exa-cel), εγκρίθηκε τον Νοέμβριο του 2023 με την εμπορική ονομασία Casgevy. Χρησιμοποιείται στο Ηνωμένο Βασίλειο για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής νόσου και της βήτα θαλασσαιμίας. Στις 8 Δεκεμβρίου 2023, ο Casgevy εγκρίθηκε στις Ηνωμένες Πολιτείες από τον FDA. Το Casgevy είναι μια πρώτη στο είδος της θεραπεία που στοχεύει το γονίδιο BCL11A και ανακαλύφθηκε από την Vertex Pharmaceuticals και την CRISPR Therapeutics.

Το Casgevy δημιουργείται εμπλουτίζοντας αυτόλογα κύτταρα για κύτταρα CD34+ και στη συνέχεια επεξεργασία γονιδιώματος ex vivo εισάγοντας το σύμπλεγμα ριβονουκλεοπρωτεΐνης CRISPR/Cas9 (RNP) με ηλεκτροδιάτρηση. Το gRNA που περιλαμβάνεται στο σύμπλεγμα RNP επιτρέπει στο CRISPR/Cas9 να κάνει μια ακριβή διάσπαση διπλού κλώνου DNA σε μια κρίσιμη θέση δέσμευσης παράγοντα μεταγραφής (GATA1) στην ειδική για ερυθροειδές ενισχυτή περιοχή του γονιδίου BCL11A.

Εκτός από το RNP, το DNA ή το mRNA που κωδικοποιεί το Cas9 και το gRNA διερευνάται επίσης σε κλινικές δοκιμές.

Όλες οι κατηγορίες

Cas9 Nuclease

Τροπικότητας

Cas9 Nuclease

Η Yaohai Bio-Pharma προσφέρει μία λύση CDMO για Cas9 Nuclease

ΜΙΚΡΟΒΙΑΚΟ CDMO

Γρήγοροι Σύνδεσμοι

Πατήστε το κουμπί

Ελάτε σε επαφή