Όλες οι κατηγορίες
Απαμινάση αδενοσίνης (ADA)

Τροπικότητας

Απαμινάση αδενοσίνης (ADA)

Θεραπευτική χρήση απαμινάσης αδενοσίνης (ADA)

Το ADA-SCID είναι ένας υποτύπος σοβαρής συνδυασμένης ανοσοανεπάρκειας (SCID) που προκαλείται από κληρονομική ανεπάρκεια της απαμινάσης της αδενοσίνης (ADA). Η ανεπάρκεια ADA συνδέεται κυρίως με ανωμαλίες στην ανάπτυξη και τη λειτουργία των λεμφοειδών. Η θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης (ERT) έχει εγκριθεί για τη θεραπεία της ADA-SCID.

Ένα ένζυμο ADA που προέρχεται από το έντερο των βοοειδών (Pegademase, Adagen) εισήχθη το 2007 με περιορισμούς στην ασφάλεια και στη διαθέσιμη ποσότητα. Το 2018, η Elapegademase-lvlr (Revcovi), μια ανασυνδυασμένη απαμινάση αδενοσίνης (rADA), αναπτύχθηκε από την Leadiant Biosciences και εξουσιοδοτήθηκε από τον FDA για τη θεραπεία ασθενών με ADA-SCID.

Το ανασυνδυασμένο ένζυμο ADA (rADA) στο Elapegademase-lvlr (Revcovi) βασίζεται στην αλληλουχία αμινοξέων των βοοειδών και εκφράζεται ανασυνδυαστικά σε Escherichia coli (Ε. Coli). Για να παραταθεί ο χρόνος ημιζωής του in vivo, το rADA συζευγνύεται ομοιοπολικά με το mPEG με έναν συνδετήρα καρβαμιδικού ηλεκτριμιδυλεστέρα και σχηματίζει τη δραστική ουσία του Revcovi, SC-PEG rADA.

Η Yaohai Bio-Pharma προσφέρει μία λύση CDMO για την απαμινάση της αδενοσίνης
Αγωγός απαμινάσης αδενοσίνης (ADA).

Γενικό όνομα

Επωνυμία/ Εναλλακτική ονομασία

Σύστημα έκφρασης

Ενδείξεις

Κατασκευαστής

Στάδιο Ε&Α

Elapegademase

Revcovi, レブコビ, PEG-rADA

Ε. coli

ADA- SCID: Σοβαρή νόσο συνδυασμένης ανοσοανεπάρκειας που σχετίζεται με ανεπάρκεια απαμινάσης αδενοσίνης (ADA)

Leadiant Biosciences, Teijin Pharma

Έγκριση

Pegademase βοοειδή

Adagen, PEG-ADA

Δεν ισχύει (προέρχεται από έντερο βοοειδών)

ADA- SCID

Chiesi Farmaceutici

Έγκριση

Πάρτε ένα δωρεάν παράθεση

Ελάτε σε επαφή