Наш научный мир все больше фокусируется на новых и лучших способах сделать так, чтобы люди жили лучше и здоровее. Ученые в месте под названием Яохай разработали нечто, называемое инструментом редактирования мРНК. Это интересно, потому что это инструмент, который можно использовать для исправления дефектов в наших генах, и таким образом помочь нам вылечить множество болезней, поражающих население планеты.
Инструмент редактирования мРНК — это уникальная технология, которая позволяет ученым изменять и редактировать молекулы РНК. РНК (рибонуклеиновая кислота) — это ключевая молекула, переносящая инструкции от ДНК к нашим клеткам. Информационная РНК (мРНК) — это то, что мы называем мРНК. Они помогают доставлять сообщения между ДНК и нашими клетками, сообщая, что они должны делать. На самом высоком уровне инструмент редактирования мРНК изменяет сообщения, которые фактически переносит мРНК. Если ученые смогут изменить эти сообщения, они смогут исправить генетические проблемы, которые могут быть причиной заболевания, и это невероятно эффективный способ улучшить здоровье.
Это более поздняя технология, редактирование мРНК, и область исследования, из которой пришел этот инструмент, — генетика — наука о генах и наследственности. Исследователи на самом деле годами изучали ДНК и РНК, чтобы выяснить, как эти частицы влияют на живое. Объяснение в том, что в 2000-х годах ученым была разработана новая технология, известная как CRISPR-Cas9, которая позволила ученым редактировать ДНК. Это был большой прорыв! Но редактирование РНК оказалось значительно сложнее. Это продолжалось до 2013 года, когда другая группа исследователей сделала поразительное открытие. Они открыли фермент, известный как ADAR, который мог редактировать РНК. Это было довольно волнующе, потому что это проложило путь к открытию инструмента редактирования мРНК, который теперь является основным оружием в руках ученых — для редактирования РНК, которая имеет значение.
Технология редактирования мРНК может повлиять на тысячи проблем, связанных с генами, и сопутствующих заболеваний. Будь то лечение тяжелых генетических заболеваний, включая муковисцидоз, серповидноклеточную анемию или вынужденные деменции, такие как болезнь Хантингтона. Все эти заболевания вызваны изменениями или мутациями в нашей ДНК, которые нарушают работу наших клеток. Инструмент редактирования мРНК позволяет ученым исправлять сообщения, которые отправляются клеткам в мРНК. Эта коррекция может помочь этим клеткам функционировать оптимально и улучшить здоровье человека, страдающего этими заболеваниями.
Научная основа стратегий модификации мРНК бессмысленна, но некоторые исследователи вносят свой вклад в ее интерпретацию. Они будут использовать инструмент редактирования мРНК, чтобы изменить эти сообщения мРНК. Они достигают этого, внося целевые изменения в фермент редактирования РНК. Такие изменения позволяют ферменту лучше создавать необходимые ему правки. Кроме того, такой инструмент редактирования мРНК особенно полезен, поскольку он также позволяет исследователям нацеливаться на определенный тип клеток. Например, они могут нацелиться на клетки, пораженные определенным заболеванием. Таким образом, лечение становится более полезным, а также сводит побочные эффекты (если таковые имеются) к минимуму.
Хотя инструмент редактирования мРНК обещает быть перспективным для лечения заболеваний и индивидуального качества жизни, он поднимает важные этические вопросы для рассмотрения. Его безопасность вызывает большую озабоченность. Исследователям необходимо будет доказать, что он безопасен и эффективен, прежде чем они смогут использовать его на людях. Еще одной серьезной проблемой, скорее всего, является неправильное использование технологий. Он также создает риски того, что его можно будет применять для создания «дизайнерских детей», что вызывает моральные опасения. Инструмент редактирования мРНК должен использоваться учеными и политиками ответственным и этичным образом для поддержания благополучия людей и общества.
Yaohai BioPharma входит в десятку лучших микробных CDMO, которые включают контроль качества и инструмент редактирования генов мРНК. Мы разработали надежную систему качества, которая соответствует текущим стандартам GMP и нормативным требованиям по всему миру. Наша регулирующая команда хорошо разбирается в глобальных нормативных рамках для ускорения биологических запусков. Мы гарантируем, что производственные процессы прослеживаются с высококачественными продуктами, а также соответствуют правилам FDA США и EMA ЕС. Австралийские TGA и китайские NMPA также соответствуют требованиям. Yaohai BioPharma успешно прошла аудит на месте, проведенный квалифицированным лицом из Европейского союза (QP) для проверки нашего процесса GMP и производственного объекта. Мы также успешно прошли первоначальные сертификационные аудиты Системы менеджмента качества ISO10 и Системы экологического менеджмента ISO9001.
Yaohai Bio-Pharma, входящий в десятку крупнейших производителей биологических продуктов, специализируется на микробной ферментации. Мы построили передовое предприятие, оснащенное передовыми установками, а также надежными возможностями для исследований и разработок и производства. Доступны пять линий по производству лекарственных веществ, соответствующих стандартам GMP для микробной очистки и ферментации, а также две автоматизированные линии наполнения и финишной обработки предварительно заполненных флаконов, картриджей и игл. Доступны весы для ферментации объемом 10 л, 100 л, 500 л и 1000 л. Объем наполнения варьируется от 2000 мл до мРНК Gene-editing Tool. Предварительно заполненные шприцы или картриджи заполняются эквивалентом 1-1 мл. Наш производственный цех, соответствующий cGMP, обеспечивает бесперебойную поставку клинических образцов и коммерческих продуктов. Массовые молекулы, произведенные на нашем заводе, могут быть отправлены по всему миру.
Yaohai Bio-Pharma — это инструмент для редактирования генов мРНК в биопрепаратах микробного происхождения. Мы предлагаем индивидуальные решения в области НИОКР и производства, сводя к минимуму риск. Мы занимаемся многочисленными модальностями, такими как рекомбинантные субъединичные вакцины, пептидные гормоны, факторы роста цитокинов, однодоменные антитела, ферменты, плазмидная ДНК, мРНК и другие. Мы являемся экспертами в нескольких микробных хозяевах, таких как дрожжи, внеклеточная и внутриклеточная (выход до 15 граммов на литр), периплазматическая секреция бактерий, а также растворимые внутриклеточные включения (выход до 10 граммов/л). Кроме того, мы разработали платформу микробной ферментации BSL-2 для разработки бактериальных вакцин. У нас есть опыт улучшения производственных процессов, тем самым увеличивая выходы и снижая затраты. Благодаря высокоэффективной технологической команде мы гарантируем быструю и надежную реализацию проектов и выводим ваши продукты на рынок быстрее.
Yaohai Bio-Pharma — ведущая компания по микробиологической биотехнологии CDMO. Наша основная деятельность направлена на производство инструментов редактирования генов мРНК и терапевтических средств для лечения домашних животных, людей и животных. У нас есть самые современные платформы исследований и разработок и производственные технологии, которые охватывают весь процесс производства, начиная с разработки штаммов микроорганизмов, создания банков клеток, разработки процессов и методов, через коммерческое и клиническое производство, что обеспечивает успешную доставку инновационных решений. Со временем мы приобрели обширные знания в области микробной биотехнологии. Мы успешно завершили более 200 глобальных проектов и помогаем нашим клиентам ориентироваться в правилах и положениях FDA США, EMA ЕС, TGA Австралии и NMPA Китая. Мы способны оперативно реагировать на требования рынка и предоставлять индивидуальные услуги CDMO благодаря нашему опыту и знаниям.