Наш научный мир всё больше сосредотачивается на поиске новых и лучших способов улучшения качества жизни людей, делая её лучше и здоровее. Учёные разработали что-то, что называется инструментом редактирования mRNA, в месте под названием Яохай. Это интересно, потому что это инструмент, который может использоваться для исправления дефектов в наших генах, и таким образом помогать нам вылечить множество болезней, поражающих население планеты.
инструмент редактирования mRNA — это уникальная технология, которая позволяет учёным модифицировать и редактировать молекулы РНК. РНК (рибонуклеиновая кислота) является ключевой молекулой, передающей инструкции от ДНК к нашим клеткам. Переносчик РНК (mRNA) — так мы называем мРНК. Они помогают передавать сообщения между ДНК и нашими клетками, указывая, что им следует делать. На высоком уровне то, что делает инструмент редактирования мРНК, — это изменение сообщений, которые фактически переносятся мРНК. Если учёные могут изменить эти сообщения, они могут исправить генетические проблемы, которые могут быть причиной заболевания, и это невероятно мощный способ улучшения здоровья.
Это более современная технология — редактирование mRNA, и область исследования этого инструмента называется генетика — наука о генах и наследственности. Исследователи долгое время изучали ДНК и РНК, чтобы понять, как эти молекулы влияют на жизнь. Объяснение в том, что в 2000-х годах учеными была разработана новая технология под названием CRISPR-Cas9, которая позволила ученым редактировать ДНК. Это был большой прорыв! Но редактирование РНК оказалось значительно сложнее. Так продолжалось до 2013 года, когда другая группа исследователей сделала удивительное открытие. Они обнаружили фермент под названием ADAR, который может редактировать РНК. Это было довольно захватывающе, потому что это открыло путь к открытию инструмента для редактирования mRNA, который сейчас стал важным оружием в руках ученых — для редактирования значимой РНК.
Тысячи генетически обусловленных проблем и связанных с ними заболеваний могут быть решены благодаря технологии редактирования mRNA. Это может касаться как лечения тяжелых наследственных заболеваний, таких как муковисцидоз, болезнь серповидных эритроцитов или принудительных деменций вроде болезни Хантингтона. Все эти заболевания вызваны изменениями или мутациями в нашей ДНК, которые нарушают нормальную работу наших клеток. Инструмент редактирования mRNA позволяет ученым исправлять сообщения, передаваемые клеткам через mRNA. Такая коррекция может помочь этим клеткам функционировать оптимально и улучшить здоровье человека, страдающего от этих заболеваний.
Научная основа стратегий модификации mRNA бессмысленна, но некоторые исследователи делают свою часть работы по её трансляции. Они будут использовать инструмент редактирования mRNA для изменения этих сообщений mRNA. Это достигается путём целевых изменений фермента редактирования РНК. Такие изменения делают фермент более эффективным в создании необходимых правок. Кроме того, такой инструмент редактирования mRNA особенно полезен, поскольку он также позволяет исследователям осуществлять специфическое целевое воздействие на определённые типы клеток. Например, они могут сосредоточиться на клетках, поражённых конкретным заболеванием. Таким образом, лечение становится более эффективным и одновременно минимизирует побочные эффекты (если таковые имеются).
Хотя инструмент редактирования mRNA показывает перспективы в лечении заболеваний и повышении качества жизни отдельных лиц, он поднимает важные этические вопросы для обсуждения. Безопасность является большим вопросом. Исследователям нужно будет доказать его безопасность и эффективность перед тем, как использовать его на людях. Другая большая проблема — это вероятное неправомерное использование технологии. Также существует риск, что она может быть использована для создания «детей по заказу», что вызывает моральные опасения. Инструмент редактирования mRNA должен использоваться учеными и законодателями ответственно и этично, чтобы сохранить благополучие людей и общества.
Yaohai BioPharma — одна из ведущих десяти микробиологических CDMO, которая интегрирует контроль качества и инструменты редактирования генов mRNA. Мы разработали надежную систему качества, соответствующую современным стандартам GMP и регуляторным требованиям во всем мире. Наша регуляторная команда обладает знаниями о глобальных нормативных рамках для ускорения запуска биопрепаратов. Мы гарантируем, что производственные процессы являются прослеживаемыми, обеспечивая высокое качество продукции и соблюдение правил FDA США и EMA ЕС. Также мы соответствуем требованиям TGA Австралии и NMPA Китая. Yaohai BioPharma успешно прошла выездную проверку, проведенную Уполномоченным Лицом из Европейского Союза (QP) для оценки нашего процесса GMP и производственных мощностей. Мы также успешно прошли первоначальные сертификационные аудиты Системы Менеджмента Качества ISO9001 и Системы Менеджмента Окружающей Среды ISO14001.
Yaohai Bio-Pharma, один из десяти ведущих производителей биологических продуктов, специализируется на микробиологической ферментации. Мы создали передовое производственное предприятие, оснащенное современным оборудованием, а также обладающее сильными возможностями в области НИОКР и производства. Имеются пять линий по производству активных фармацевтических ингредиентов, соответствующих стандартам GMP для микробиологической ферментации и очистки, а также две автоматизированные линии розлива и упаковки для ампул, картриджей и игл с предварительно наполненным раствором. Объемы ферментации доступны в размерах 100л, 500л, 1000л и 2000л. Объем дозирования варьируется от 1 мл до мРНК для генетического редактирования. Предварительно заполненные шприцы или картриджи наполняются объемом эквивалентным 1-3 мл. Наш цех производства, соответствующий стандартам cGMP, обеспечивает стабильную поставку клинических образцов и коммерческой продукции. Молекулы bulk, произведенные на нашем заводе, могут быть доставлены во все страны мира.
Yaohai Bio-Pharma занимается инструментами редактирования генов mRNA в микробиологических биопрепаратах. Мы предлагаем услуги по заказному научно-исследовательскому и опытно-конструкторскому проектированию, а также решения по производству с минимизацией рисков. Мы участвовали во множестве модальностей, таких как рекомбинантные субъединичные вакцины, пептидные гормоны, цитокины и факторы роста, однодоменные антитела, ферменты, плазмидная ДНК, РНК и другие. Мы являемся экспертами в нескольких микробных системах, таких как дрожжи внеклеточные и внутриклеточные (доходность до 15 граммов на литр), бактерии перiplазматическое секреция и растворимые внутриклеточные inclusion bodies (доходность до 10 граммов/л). Кроме того, мы разработали платформу микробиологической ферментации BSL-2 для развития бактериальных вакцин. У нас есть успешный опыт улучшения производственных процессов, что увеличивает выход и снижает затраты. С высококвалифицированной технической командой мы гарантируем своевременную и надежную доставку проектов и вывод ваших продуктов на рынок быстрее.
Yaohai Bio-Pharma является ведущим CDMO микробиологических биопрепаратов. Основное внимание уделяется производству инструментальных мРНК для генной инженерии и терапевтических средств для лечения домашних животных, человека и ветеринарного здоровья. У нас есть передовые научно-исследовательские платформы и технологии производства, охватывающие весь процесс производства, начиная с разработки микроорганизмов, банков клеток, разработки процессов и методов, до коммерческого и клинического производства, что обеспечивает успешную доставку инновационных решений. Со временем мы приобрели обширные знания в области микробиологической биопереработки. Мы успешно завершили более 200 глобальных проектов и помогаем нашим клиентам ориентироваться в правилах и нормативах FDA США, EMA ЕС, TGA Австралии и NMPA Китая. Благодаря нашему опыту и компетенциям мы можем оперативно реагировать на рыночные требования и предоставлять настроенные услуги CDMO.