Όντας ένα προκαρυωτικό προσαρμοστικό ανοσοποιητικό σύστημα, το CRISPR/Cas μπορεί να εμφυτεύσει ξένο DNA που προκαλεί ασθένειες σε βακτηριακά γονιδιώματα. Η ανακάλυψη αυτού του συστήματος έφερε επανάσταση στις στρατηγικές επεξεργασίας γονιδιώματος επειδή το Cas9 μπορεί να κατευθυνθεί σε οποιονδήποτε επιθυμητό στόχο χρησιμοποιώντας ένα οδηγό RNA (gRNA) που αποτελείται από μια προσαρμοσμένη αλληλουχία crRNA και tracrRNA συντηγμένα μεταξύ τους. Αυτή η ισχυρή τεχνολογία προσφέρει μεγάλες δυνατότητες αναστροφής ασθενειών διορθώνοντας μεταλλάξεις σε πολυγονιδιακές ασθένειες όπως οι καρδιαγγειακές παθήσεις.
Το mRNA δεν είναι ούτε μολυσματικό ούτε πλατφόρμα ολοκλήρωσης και δεν υπάρχει δυνητικός κίνδυνος μόλυνσης ή εισαγωγής μεταλλάξεων. Τυπικά παρέχεται από το LNP ως φορέας μη ιών. Αρκετές εταιρείες, συμπεριλαμβανομένων των Intellia Therapeutics και CRISPR Therapeutics, έχουν αναπτύξει τεχνολογίες in vivo επεξεργασίας γονιδίων που βασίζονται στο mRNA και το Cas9 gRNA.
Η Intellia Therapeutics ανέπτυξε το NTLA-2001 για τη θεραπεία της αμυλοείδωσης από τρανσθυρετίνη (ATTR). Η εταιρεία έλαβε πρόσφατα έγκριση IND από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ για να ξεκινήσει μια δοκιμή Φάσης ΙΙΙ του NTLA-2001 για τη θεραπεία του ATTR-CM, με μια σημαντική διεθνή δοκιμή που ξεκινά στα τέλη του 2023.
Η CRISPR Therapeutics αναπτύσσει το CTX-310 για τη θεραπεία της αθηροσκληρωτικής καρδιαγγειακής νόσου (ASCVD) και της δυσλιπιδαιμίας.
Η Yaohai Bio-Pharma προσφέρει μία λύση για το RNA
Προσαρμοσμένα Παραδοτέα
|
Βαθμός
|
Παραδοτέα
|
Χαρακτηριστικά
|
Εφαρμογές
|
|
μη GMP
|
Φαρμακευτική Ουσία, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Προκλινική έρευνα όπως επιμόλυνση κυττάρων, ανάπτυξη αναλυτικής μεθόδου, μελέτες προ-σταθερότητας, ανάπτυξη σκευασμάτων
|
|
Φαρμακευτικό προϊόν, LNP-mRNA
|
|
GMP, Στειρότητα
|
Φαρμακευτική Ουσία, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Ερευνητικό νέο φάρμακο (IND), Εξουσιοδότηση κλινικής δοκιμής (CTA), Προμήθεια κλινικών δοκιμών, Αίτηση βιολογικής άδειας (BLA), Εμπορική προμήθεια
|
|
Φαρμακευτικό προϊόν, LNP-mRNA
|
5000 φιαλίδια ή προγεμισμένες σύριγγες/φυσίγγια
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
ΟΧΙ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
