mRNA ως επιγονιδιωματικός ελεγκτής

Τροπικότητας

mRNA ως επιγονιδιωματικός ελεγκτής

Αναπτύχθηκε από την Omega, το Epigenomic Controller είναι μια θεραπεία βασισμένη σε mRNA που έχει προγραμματιστεί να παρέχει εξαιρετικά συγκεκριμένη στόχευση μοναδικών αλληλουχιών εντός του γονιδιώματος, η οποία μπορεί να ρυθμίσει ελεγχόμενα την έκφραση γονιδίων σε προσαρμοσμένες διάρκειες για να παρέχει επιλογές εκτός από το "all on" ή "all off". Μέσω της άσκησης προ-μεταγραφικής δράσης στα υψηλότερα επίπεδα γονιδιακής ρύθμισης, οι ελεγκτές που βασίζονται σε mRNA προορίζονται να ξεπεράσουν την αντισταθμιστική αυτορρύθμιση που συνήθως συνδέεται με βασικούς παράγοντες ασθενειών, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που ιστορικά δεν θεραπεύονταν με συμβατικές προσεγγίσεις.

Ως ο πρώτος στην κατηγορία Omega Epigenomic Controller, το OTX-2002 αναπτύσσεται επί του παρόντος για τη θεραπεία του ηπατοκυτταρικού καρκινώματος (HCC). Το OTX-2002 προορίζεται να ρυθμίσει το επίπεδο έκφρασης του c-MYC (MYC), χρησιμοποιώντας στοχευμένες πρωτεΐνες που κωδικοποιούνται από mRNA για να μεσολαβήσει στην επιγενετική ρύθμιση με τη δυνατότητα να παρακάμψει την αυτορρύθμιση του MYC. Ο FDA χορήγησε την Ονομασία Ορφανού Φαρμάκου στο OTX-2002 για τη θεραπεία του HCC.

Άλλα θεραπευτικά mRNA ως επιγονιδιωματικοί ελεγκτές του Ωμέγα διερευνώνται σε προκλινικές μελέτες, όπως το OTX-2101 (MYC) για τον μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα, το CXCL 1-8 για τη φλεγμονή, το HNF4A για την αναγέννηση του ήπατος και το SFRP1 για την αλωπεκία.

Η Yaohai Bio-Pharma προσφέρει μία λύση για το RNA

Κατάλογος Προϊόντων RNA

Κατάλογος Προϊόντων mRNA
Κατάλογος προϊόντων saRNA
Κατάλογος προϊόντων circRNA

Προσαρμοσμένη σύνθεση RNA

Προσαρμοσμένη σύνθεση mRNA
Προσαρμοσμένη σύνθεση saRNA
Προσαρμοσμένη σύνθεση circRNA

Υπηρεσίες mRNA CDMO

Ανάπτυξη Διαδικασίας
Παραγωγή GMP
Ασηπτικό γέμισμα και φινίρισμα
Ανάλυση και Δοκιμή

Προσαρμοσμένα Παραδοτέα

Βαθμός	Παραδοτέα	Χαρακτηριστικά	Εφαρμογές
μη GMP	Φαρμακευτική Ουσία, mRNA	0.1~10 mg (mRNA)	Προκλινική έρευνα όπως επιμόλυνση κυττάρων, ανάπτυξη αναλυτικής μεθόδου, μελέτες προ-σταθερότητας, ανάπτυξη σκευασμάτων
	Φαρμακευτικό προϊόν, LNP-mRNA
GMP, Στειρότητα	Φαρμακευτική Ουσία, mRNA	10 mg~70 g	Ερευνητικό νέο φάρμακο (IND), Εξουσιοδότηση κλινικής δοκιμής (CTA), Προμήθεια κλινικών δοκιμών, Αίτηση βιολογικής άδειας (BLA), Εμπορική προμήθεια
	Φαρμακευτικό προϊόν, LNP-mRNA	5000 φιαλίδια ή προγεμισμένες σύριγγες/φυσίγγια

Οι αγωγοί mRNA ως επιγονιδιωματικός ελεγκτής

Κωδικό όνομα	Στόχος γονίδιο	Ενδείξεις	Κατασκευαστής	Τελευταίο Στάδιο
OTX-2002	ΝΑ ΠΛΥΝΕΙ	Ηπατοκυτταρικό καρκίνωμα	Ωμέγα Θεραπευτικό	Φάση Ι/ΙΙ
OTX-2101	ΝΑ ΠΛΥΝΕΙ	Μη μικροκυτταρικός καρκίνος του πνεύμονα	Ωμέγα Θεραπευτικό	Προ-κλινική
CXCL 1-8	CXCL 1-8	Φλεγμονή, ανοσολογία	Ωμέγα Θεραπευτικό	Προ-κλινική
HNF4A	HNF4A	Αναγέννηση ήπατος	Ωμέγα Θεραπευτικό	Προ-κλινική
SFRP1	SFRP1	Αλωπεκία	Ωμέγα Θεραπευτικό	Προ-κλινική

Όλες οι κατηγορίες

mRNA ως επιγονιδιωματικός ελεγκτής

Τροπικότητας