Αναπτύχθηκε από την Omega, ο Επιγενομικός Διαχειριστής είναι μια θεραπεία με βάση mRNA που είναι προγραμματισμένη να παρέχει πολύ συγκεκριμένο στόχευμα μοναδικών ακολουθιών μέσα στο γενομα, μπορώντας να ελέγχει την έκφραση των γενών με διαχειρίσιμες διαρκείες, προκειμένου να προσφέρει επιλογές άλλες από το «όλα σε» ή «όλα άσσου». Μέσω της προ-μεταγραφικής δράσης στα υψηλότερα επίπεδα ρύθμισης των γενών, οι διαχειριστές με βάση mRNA σχεδιάζονται να ξεπεράσουν την ανταποκαταστατική αυτορύθμιση που συνδέεται συνήθως με κύριους παράγοντες ασθενειών, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που ιστορικά δεν μπορούσαν να θεραπευτούν με συνηθισμένες προσέγγισης.
Ως πρώτο στην κλάση Επιγενομικός Ελεγχών Omega, το OTX-2002 αναπτύσσεται επί του παρόντος για τη θεραπεία του καρκίνου του φλεγμονού (HCC). Το OTX-2002 απευθύνεται να ρυθμίσει το επίπεδο έκφρασης του c-MYC (MYC), χρησιμοποιώντας στοχευμένα πρωτεΐνες κωδικοποιημένες με mRNA για να διαχειριστούν την επιγενετική ρύθμιση με τη δυνατότητα να παρακάμψουν την αυτορύθμιση του MYC. Η FDA χορήγησε την ονομασία Φαρμάκου Ενόπλου στο OTX-2002 για τη θεραπεία του HCC.
Άλλα φαρμακευτικά με βάση mRNA ως επιγενομικοί ελεγχών της Omega εξετάζονται σε προ-κλινικές μελέτες, συμπεριλαμβανομένου του OTX-2101 (MYC) για τον καρκίνο μη μικρών κυττάρων του πνεύμονα, CXCL 1-8 για την φλεγμονή, HNF4A για την αναγεννήση του φλεγμονού και SFRP1 για την αλόπεκα.
Yaohai Bio-Pharma Προσφέρει Ολοκληρωμένη Λύση για RNA
Προσαρμοσμένα Παραδόσιμα
Βαθμός
|
Αποτελέσματα
|
Περιγραφή
|
Εφαρμογές
|
χωρίς GMP
|
Φαρμακευτική Ουσία, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Προκινητική έρευνα όπως εισαγωγή κυττάρων, Ανάπτυξη αναλυτικών μεθόδων, Προ-μελέτες σταθερότητας, Ανάπτυξη διατύπωσης
|
Φαρμακευτικό Προϊόν, LNP-mRNA
|
GMP, Στερεότητα
|
Φαρμακευτική Ουσία, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Έγκριση νέου φαρμάκου (IND), Έγκριση προσωρινής πειραματικής θεραπείας (CTA), Εφοδιασμός για κλινικές δοκιμές, Άδεια εμπορικής κυκλοφορίας βιολογικού φαρμάκου (BLA), Εμπορικός εφοδιασμός
|
Φαρμακευτικό Προϊόν, LNP-mRNA
|
5000 φιάλες ή προχωρισμένα συριγγοειδή/καρτρίτσες
|
pipeline mRNA ως Επιγενετικός Ελεγχώνας
Code name
|
Στόχος γονιδίου
|
Σημάδια
|
Κατασκευαστής
|
Τελευταία Φάση
|
OTX-2002
|
MYC
|
Καρκίνος ηπατικών κυττάρων
|
Omega Therapeutic
|
Φάση I/II
|
OTX-2101
|
MYC
|
Μη μικρών κυττάρων καρκίνος των πνεύμων
|
Omega Therapeutic
|
Προ-κλινικό
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Φλεγμονή, ανοσολογία
|
Omega Therapeutic
|
Προ-κλινικό
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Αναγεννησις φρεατίου
|
Omega Therapeutic
|
Προ-κλινικό
|
SFRP1
|
SFRP1
|
Αλωπεκία
|
Omega Therapeutic
|
Προ-κλινικό
|