Naš znanstveni svet je vedno bolj usmerjen v iziskovanje novih in boljših načinov, kako ljudem omogočiti boljše in zdravije življenje. Znanstveniki so sedaj razvili nekaj, kar imenujemo orodje za ureditev mRNA na mestu, ki se imenuje Yaohai. Zanimalo je, ker je to orodje, ki ga je mogoče uporabiti za popravke defektov v naših genih, in s tem nam pomaga izboljšati mnoge bolezni, ki jih prenesejo populacije našega planeta.
orodje za ureditev mRNA je enostavno tehnologija, ki omogoča znanstvenikom spreminjanje in urejanje molekul RNA. RNA (ribonukleinska kislina) je ključna molekula, ki nosi navode iz DNA v naše celice. Posrednik RNA (mRNA), kar imenujemo mRNA, pomažu pri dostavljanju sporočil med DNA in našimi celicami, posredujejo, kaj naj počnejo. Na višji ravni orodje za ureditev mRNA spreminja sporočila, ki jih v resnici nosi mRNA. Če lahko znanstveniki spremenijo ta sporočila, lahko popravijo genetske težave, ki jih morebiti povzročajo bolezni, in to je izjemno močan način izboljšanja zdravja.
To je novejša tehnologija, ureditev mRNA, in področje študij, iz katerega izhaja to orodje, je genetika — znanost o genih in dedovanju. Raziskovalci so dejansko raziskovali DNA in RNA leta, da bi odkrili, kako ti delci vplivajo na živo. Razlog je, da je v letih 2000 bil razvit nov sistem po imenu CRISPR-Cas9 od strani znanstvenika, ki je omogočal znanstvenikom urejanje DNA. To je bilo ogromno prelomno dosežek! Vendar pa je izkazano, da je bila ureditev RNA znatno težja. To je trajalo do leta 2013, ko je druga skupina raziskav odkrila nekaj presenečujočega. Odkrili so enzim po imenu ADAR, ki je mogel urediti RNA. To je bilo zelo navdušljivo, ker je to pripeljalo do odkritja orodja za ureditev mRNA, ki je zdaj glavna orožja v rokah znanstvenikov — da urejajo pomembno RNA.
Tisoči genetskih problemov in povezanih bolezni lahko vplivajo na tehnologijo ureditve mRNA. Ne glede na to, ali gre za lečenje hudo genetskih bolezni, kot je celiakija, krična anemija ali prisilne demencije, kot je Huntingtonova bolezn. Vse to so bolezni, ki jih povzročijo spremembe ali mutacije v naši DNA, ki posredujejo način delovanja naših celic. Orodje za ureditev mRNA omogoča znanstvenikom, da popravijo sporočila, ki jih prejmejo celice prek mRNA. Ta popravek lahko pomaga tem celicam, da optimalno delujejo, in izboljša zdravje osebe, ki trpi te bolezni.
Znanstvena osnova strategij spremembe mRNA je nesmiselna, vendar nekateri raziskovalci opravljajo svojo delo za jo prevajanje. Uporabijo orodje za urejanje mRNA, da spremenijo te sporočila mRNA. To dosežejo s ciljnimi spremembami enzima za urejanje RNA. Takšne spremembe počasnejejo enzim pri ustvarjanju potrebnih ureditev. Poleg tega je takšno orodje za urejanje mRNA zlasti uporabno, ker omogoča tudi ciljno usmerjanje na določeno vrsto celic s strani raziskovalcev. Lahko na primer namenijo pozornost celicam, ki jih je okužila določena bolezen. Na ta način postane zdravljenje koristnejše in hkrati omejuje stranske učinke (če obstajajo).
Medtem, kot prikazuje orodje za urejanje mRNA obetovanja za zdravstveno obravnavo in izboljšanje kakovosti življenja posameznika, povzroča pomembne etične vprašanja za razmislek. Varnost je glavna skrb. Raziskovalci bodo morali dokazati, da je varno in učinkovito, preden bi jo lahko uporabljali na ljudih. Drugi glavni problem je najverjetneje zloraba tehnologije. Prikazuje tudi tveganja, da bi se jo lahko uporabljalo za stvarjanje "dizajnerskih otrok", kar podaja moralna vprašanja. Orodje za urejanje mRNA morajo znanstveniki in politiki uporabljati odgovorno in po etiki, da ohranijo dobrobit ljudi ter družbe.
Yaohai BioPharma je med desetimi najboljšimi mikrobiološkimi CDMO, ki vsebuje kakovostno nadzor in mRNA s genetskim ureditvenim orodjem. Razvili smo pečatno kakovostni sistem, ki se drži trenutnih standardov GMP in regulativnih zahtev po vsem svetu. Naša regulativna ekipa je izkušena v globalnih regulativnih okvirih, da pospeši izid bioloških proizvodov. Poskrbimo, da so proizvodne postopke močno sledljive z visoko kakovostnimi produkti ter da se prilagajajo predpisom US FDA in EU EMA. Tudi Avstralija TGA in Kitajska NMPA sta v skladu. Yaohai BioPharma je uspešno prešla na mestu izvedeno pregledovanje, opravljeno s strani kvalificirane osebe iz Evropske unije (QP), ki je pregledovala naš proces GMP in proizvodno infrastrukturo. Uspešno smo tudi zaključili začetne potrditvene pregledave Sistemskega upravljanja z kakovostjo ISO9001 in Sistemskega upravljanja s okoljem ISO14001.
Yaohai Bio-Pharma, med desetnico proizvajalcev bioloških izdelkov, je strokovnjak v območju mikrobijske fermentacije. Ustvarili smo napredno namestitveno enoto, opremljeno s sodobnimi pripomočki ter močnimi sposobnostmi raziskave in razvoja (RD) ter proizvodnje. Na voljo so pet proizvodnih linij snovi za lekarstva, ki ustrezajo standardom GMP za mikrobijsko čiščenje in fermentacijo, ter dve avtomatizirani polnjenjski procesni vrsti za steklena flakona, kartuše in predpolnjene špance. Razpoložljive velikosti fermentacije so 100L, 500L, 1000L in 2000L. Obseg polnjenja se da od 1 ml do mRNA orodja za urejanje genov. Predpolnjene špance ali kartuše se polnejo z enakovrednostjo od 1-3 ml. Naša delavnica za proizvodnjo, ki ustrezata cGMP standardom, zagotavljata stalno ponudbo kliničnih vzorcev in trgovinskih izdelkov. Molekule v večjem obsegu, ki jih proizvajamo v naši fabriki, lahko pošiljamo po vsem svetu.
Yaohai Bio-Pharma je orodje za ureditev genov mRNA v mikrobijsko izhajajočih bioloških snoveh. Ponujamo prilagojeno raziskovanje in razvoj ter proizvodne rešitve, hkrati pa minimiziramo tveganja. Bili smo vpleteni v številne oblike, kot so rekombinantni podenotski cepivi, peptidske hormone, cytokine rastnih faktorjev, enoodsečne antibodies, enzyme, plazmidna DNA, mRNA in druga. Specijalistično delamo z več mikrobijskimi gostitelji, kot je kvasarka izvenćelulna in notocelulna (do 15 gramov na litra) bakterije periplazmatično sekretiranje ter raztopljiva notocelulna inkluzijska telesa (do 10 gramov/L). Poleg tega smo razvili BSL-2 mikrobijsko fermentacijsko platformo za razvoj bakterijskih cepiv. Imamo zgodovino izboljšanja proizvodnih postopkov, s čimer povečujemo dosežke in zmanjšujemo stroške. S visoko učinkovito tehnično ekipa zagotavljamo hitre in zanesljive dostave projektov in prinašamo vaše produkte na trg hitreje.
Yaohai Bio-Pharma je vodilna CDMO za mikrobijske biologije. Naša glavna fokusira na proizvodnjo alatov mRNA za genetsko ureditev in terapij za zdravje domačih živali, ljudi in veterinarskega sektorja. Razpolagamo s najnovejšimi raziskovalnimi in razvojnimi platformami ter proizvodno tehnologijo, ki pokrije celoten proces proizvodnje, od razvoja mikrobijskih štrikov in bančništva celic, prek razvoja postopkov in metod do klinične in komercialne proizvodnje, ki zagotavlja uspešno dostavo inovativnih rešitev. V času smo pridobili obsežno znanje o mikrobijskih bioobdelavah. Uspešno smo zaključili več kot 200 globalnih projektov in pomagamo našim strankam pri razumevanju pravil in regulativov US FDA, EU EMA, Avstralija TGA in Kitajska NMPA. Zaradi naše izkušnje in strokovnjaka smo sposobni hitro reagirati na tržne zahteve in ponujamo prilagojene storitve CDMO.