Naš znanstveni svet je vedno bolj osredotočen na nove in boljše načine, kako ljudem omogočiti boljše in bolj zdravo življenje. Znanstveniki so zdaj razvili nekaj, kar se imenuje orodje za urejanje mRNA na lokaciji z imenom Yaohai. Zanimivo je, ker gre za orodje, s katerim lahko popravimo napake v naših genih in tako pomagamo pri zdravljenju številnih bolezni, ki pestijo prebivalstvo planeta.
Orodje za urejanje mRNA je edinstvena tehnologija, ki znanstvenikom omogoča spreminjanje in urejanje molekul RNA. RNA (ribonukleinska kislina) je ključna molekula, ki prenaša navodila iz DNK v naše celice. Messenger RNA (mRNA) imenujemo mRNA. Pomagajo prenašati sporočila med DNK in našimi celicami ter sporočajo, kaj bi morale početi. Na najvišji ravni orodje za urejanje mRNA spreminja sporočila, ki jih dejansko prenaša mRNA. Če lahko znanstveniki spremenijo ta sporočila, lahko popravijo genetske težave, ki morda povzročajo bolezen, in to je neverjetno močan način za izboljšanje zdravja.
To je novejša tehnologija, urejanje mRNA, področje študija, s katerega prihaja to orodje, pa je genetika – znanost o genih in dednosti. Raziskovalci že leta raziskujejo DNK in RNK, da bi razkrili, kako ti delci vplivajo na življenje. Razlaga je, da so v 2000-ih znanstveniki razvili novo tehnologijo, znano kot CRISPR-Cas9, ki je znanstvenikom omogočila urejanje DNK. To je bil velik preboj! Toda urejanje RNA se je izkazalo za bistveno težje. To je trajalo do leta 2013, ko je druga skupina raziskovalcev prišla do osupljive ugotovitve. Odkrili so encim, znan kot ADAR, ki bi lahko urejal RNA. To je bilo precej vznemirljivo, saj je utrlo pot za odkritje orodja za urejanje mRNA, ki je zdaj glavno orožje v rokah znanstvenikov – za urejanje pomembne RNA.
Na tisoče težav, povezanih z geni, in povezanih bolezni, lahko vpliva na tehnologijo urejanja mRNA. Naj bo to za zdravljenje hudih genetskih bolezni, vključno s cistično fibrozo, anemijo srpastih celic ali prisilno demenco, kot je Huntingtonova. Vse to so bolezni, ki jih povzročajo spremembe ali mutacije v naši DNK, ki motijo delovanje naših celic. Orodje za urejanje mRNA omogoča znanstvenikom, da popravijo sporočila, ki se pošiljajo celicam v mRNA. Ta popravek lahko tem celicam pomaga pri optimalnem delovanju in izboljša zdravje osebe, ki ima te bolezni.
Znanstvena osnova strategij spreminjanja mRNA je nesmiselna, vendar nekateri raziskovalci delajo svoj del, da bi jo prevedli. Uporabili bodo orodje za urejanje mRNA, da bi spremenili ta sporočila mRNA. To dosežejo s ciljanimi modifikacijami encima za urejanje RNK. Zaradi takšnih sprememb je encim boljši pri ustvarjanju potrebnih popravkov. Poleg tega je takšno orodje za urejanje mRNA še posebej uporabno, saj raziskovalcem omogoča tudi ciljanje na tip celice. Lahko se na primer osredotočijo na celice, ki jih je napadla določena bolezen. Na ta način postane zdravljenje bolj koristno in zmanjša stranske učinke (če obstajajo) na minimum.
Čeprav je orodje za urejanje mRNA obetavno za zdravljenje bolezni in kakovost življenja posameznika, postavlja pomembna etična vprašanja v razmislek. Njegova varnost je velika skrb Raziskovalci bi morali dokazati, da je varen in učinkovit, preden bi ga lahko uporabili pri ljudeh. Druga velika težava je najverjetneje napačna uporaba tehnologije. Predstavlja tudi tveganje, da bi ga lahko uporabili za izdelavo "dizajnerskih otrok", kar povzroča moralne pomisleke. Znanstveniki in oblikovalci politik bi morali orodje za urejanje mRNA uporabljati na odgovoren in etičen način, da bi ohranili dobro počutje ljudi in družbe.
Yaohai BioPharma je 10 najboljših mikrobnih CDMO, ki vključuje nadzor kakovosti in orodje za urejanje genov mRNA. Razvili smo trden sistem kakovosti, ki upošteva trenutne standarde GMP in regulativne zahteve po vsem svetu. Naša regulatorna ekipa je seznanjena z globalnimi regulativnimi okviri za pospešitev bioloških lansiranj. Skrbimo za sledljivost proizvodnih procesov z visokokakovostnimi izdelki ter skladnost s pravili US FDA in EU EMA. Skladna sta tudi avstralski TGA in kitajski NMPA. Yaohai BioPharma je uspešno opravila presojo na kraju samem, ki jo je izvedla usposobljena oseba iz Evropske unije (QP), da bi preučila naš proces GMP in proizvodni obrat. Uspešno smo opravili tudi prve certifikacijske presoje sistema vodenja kakovosti ISO9001 in sistema ravnanja z okoljem ISO14001.
Yaohai Bio-Pharma, 10 najboljših proizvajalcev bioloških izdelkov, je specialist za mikrobno fermentacijo. Zgradili smo napreden objekt, ki je opremljen z naprednimi napravami ter robustnimi RD in proizvodnimi zmogljivostmi. Na voljo je pet proizvodnih linij zdravilnih učinkovin, ki so skladne s standardi GMP za mikrobno čiščenje in fermentacijo, skupaj z dvema avtomatskima linijama za polnjenje in končno obdelavo napolnjenih vial, vložkov in igel. Na voljo so tehtnice za fermentacijo 100L, 500L, 1000L in 2000L. Volumen polnjenja sega od 1 ml do mRNA orodja za urejanje genov. Napolnjene injekcijske brizge ali vložki so napolnjeni z ekvivalentom 1–3 ml. Naša proizvodna delavnica, skladna s cGMP, zagotavlja stalno dobavo kliničnih vzorcev in komercialnih izdelkov. Molekule v razsutem stanju, proizvedene v naši tovarni, je mogoče poslati po vsem svetu.
Yaohai Bio-Pharma je orodje za urejanje genov mRNA v bioloških zdravilih, pridobljenih iz mikrobov. Ponujamo prilagojene RD kot tudi proizvodne rešitve, hkrati pa zmanjšujemo tveganje. Vključeni smo bili v številne modalitete, kot so rekombinantna podenotna cepiva, peptidni hormoni, citokinski rastni faktorji, protitelesa z eno domeno, encimi, plazmidna DNA, mRNA in drugo. Smo strokovnjaki za več mikrobnih gostiteljev, kot so zunajcelično in intracelularno kvasovke (izkoristek do 15 gramov na liter) periplazmatsko izločanje bakterij ter topna intracelularna inkluzijska telesa (izkoristek do 10 gramov/l). Poleg tega smo razvili mikrobno fermentacijsko platformo BSL-2 za razvoj bakterijskih cepiv. Imamo izkušnje pri izboljševanju proizvodnih procesov, s čimer povečujemo donose in zmanjšujemo stroške. Z visoko učinkovito tehnološko ekipo zagotavljamo hitro in zanesljivo izvedbo projekta in vaše izdelke hitreje predstavimo na trgu.
Yaohai Bio-Pharma je vodilni proizvajalec mikrobnih bioloških zdravil CDMO. Naš glavni poudarek je bil proizvodnja orodja za urejanje genov mRNA in terapevtikov za zdravljenje hišnih ljubljenčkov, ljudi in veterinarjev. Imamo najsodobnejše platforme RD in proizvodno tehnologijo, ki pokriva celoten proizvodni proces, začenši z razvojem mikrobnih sevov Celično banko, razvojem procesov in metod, prek komercialne in klinične proizvodnje, ki zagotavlja uspešno dostavo inovativnih rešitev. Sčasoma smo pridobili veliko znanja o biopredelavi na osnovi mikrobov. Uspešno smo zaključili več kot 200 globalnih projektov in našim strankam pomagamo pri krmarjenju s pravili in predpisi ameriške FDA, EU EMA, avstralske TGA in kitajske NMPA. Zaradi izkušenj in strokovnega znanja se lahko hitro odzovemo na zahteve trga in zagotovimo prilagojene storitve CDMO.