Революция в открытии исследований по целевой доставке mRNA

Сегодня компания Yaohai Bio-Pharma подвела итоги последних исследовательских результатов двух гигантов в области мРНК, касающихся целевой доставки, с акцентом на проектирование и оптимизацию последовательностей мРНК, а также с использованием доступных патентов и литературы.

Применение технологии мРНК перспективно и постепенно расширяется от вакцин против инфекционных заболеваний до вакцин против рака, заместительной терапии белками, иммунотерапии опухолей, репрограммирования клеток и генной коррекции. Для достижения клинического эффекта мРНК необходимо обеспечить доставку молекул мРНК в конкретные целевые клетки и их последующее эффективное выражение биологически активных белков.

На основе передовых технологий и богатого опыта Yaohai в области подготовки IVT RNA, платформа сервиса синтеза исследовательских образцов RNA под заказ 'RNASci' предлагает глобальным клиентам комплексные услуги по подготовке образцов IVT RNA (mRNA, saRNA, circRNA) под заказ, охватывающие проектирование ДНК-последовательностей, приготовление IVT RNA, циклизацию RNA, очистку RNA, лиофилизацию RNA, анализ и контроль качества RNA, а также RNAQua (анализ и контроль качества mRNA). Очистка RNA, лиофилизация RNA, оболочечивание LNP и тестирование качества RNA.

Расширение применения мРНК до множества задач зависит от прогресса в области целевой доставки, включая проектирование последовательностей, оптимизацию систем доставки и местное введение лекарств. В целом, как Moderna, так и CureVac используют микроРНК (miRNA) или сайты связывания miRNA, с той разницей, что Moderna делает это путем инициации перевода целевой мРНК в целевых клетках, тогда как CureVac подавляет выражение целевой мРНК в нелокальных участках за пределами целевой клетки.

Moderna

Стратегия целевой доставки мРНК Moderna основана на использовании микроРНК и ингибиторных белков для запуска выражения целевой мРНК в специфических клетках.

CureVac

Стратегия целевой доставки мРНК CureVac отличается от стратегии Moderna, направленной на ткани для инициации выражения, но вместо этого подавляет выражение мРНК в нелокализованных тканях, а именно путем внедрения miRt в последовательность мРНК для подавления выражения мРНК в других нелокализованных клетках.

Подводя итог, для усиления выражения целевых мРНК в целевых клетках/тканях/органах и для снижения внележачих эффектов, компания Moderna раскрыла стратегию проектирования последовательности мРНК в патенте WO2022/266083: включающую целевую последовательность мРНК, регуляторную последовательность, кодирующую ингибиторный белок, модифицированный микроРНК, которая может косвенно регулировать выражение целевой мРНК в целевых органах за счет регулирования выражения ингибиторного белка как в целевых, так и в внележащих тканях. CureVac скорректировала выражение целевого белка во внележащих тканях, тем самым косвенно регулируя выражение целевой мРНК в целевом органе.

Yaohai Bio-Pharma — первая и крупнейшая биологическая CRDMO, специализирующаяся на микробных системах выражения в Великом Китае. Мы предлагаем комплексные индивидуальные решения или отдельные услуги, охватывающие синтез РНК, инженерию и создание штаммов, разработку upstream и downstream процессов, производство субстанций на уровне GMP или non-GMP, а также услуги по фасовке и упаковке для различных модальностей, таких как мРНК, circRNA, плазмидная РНК, рекомбинантные белки, пептиды, энзимы, однодоменные антитела и ВLP. Мы стремимся удовлетворить потребности глобальных клиентов в клинической и коммерческой области биопрепаратов, вакцин и диагностических средств как для человека, так и для ветеринарии.

Yaohai Bio-Pharma также активно ищет глобальных партнеров среди учреждений или частных лиц и предлагает наиболее конкурентоспособное вознаграждение в отрасли. Если у вас есть вопросы, не стесняйтесь обращаться к нам: CRO@yaohaibio.cn