A tokozás alapja a szállítási rendszer tervezése és fejlesztése. A jól megtervezett szállítórendszer lehetővé teszi, hogy a cirRNS molekulák bejussanak a szervezetbe anélkül, hogy az RNS enzimek lebontják őket, majd hatékonyan eljutnak a célhelyre, átjutnak a sejtmembránon, és intracellulárisan felszabadulnak.
A lipid nanorészecskék (LNP-k) a rendelkezésre álló legjobb szállítórendszerek, amelyek előnyeit kapszulázzák, in vivo expressziója és in vivo biztonsága más szállítórendszerekhez képest. A nukleinsav-fragmenseket tartalmazó LNP-k könnyen lenyelhetők a sejtekbe, és intracelluláris testeket képeznek. A sejtbe jutva az intracelluláris test savas környezete protonálja és pozitívan tölti fel az ionizált lipid fejét, így összeolvad az intracelluláris test belső membránjával, és a célnukleinsavat a sejtbe szabadítja fel működésre.
A Yaohai Bio-Pharma cirrRNS szolgáltatás tovább fejlődik, és cirRNS-LNP kapszulázási szolgáltatást tud nyújtani a releváns kritikus folyamatparaméterek optimalizálása és a cirrRNS gyógyszergyártás konzisztenciájának és reprodukálhatóságának javítása érdekében.
Szolgáltatások részletei
| folyamat |
Szolgáltatás részletei |
Szállítási időszak (nap) |
teljesítések |
| cirrRNS-LNP kapszulázás |
Anyag és folyadék előkezelés |
2 |
cirRNS-LNP gyógyszerkészítmény (DP) |
| Mikrofluidikus készülékkeverés |
| Tangenciális áramlási szűrés |
1 |
| Sterilizáló szűrés |
| cirkRNS-LNP minőségellenőrzés |
A kapszulázás hatékonysága |
1 |
Vizsgálati jelentés |
| Részecskeméret és polidiszperzitási index |
| Zéta potenciál |
Jellemzők
- A gyógyszerkészítmények szűrése (DP)
Gyors szintézis, magas K+F hatékonyság és előre optimalizált megoldások;
- Magas kapszulázási hatékonyság
A kapszulázási arány több mint 90% lehet;
A lipid nanorészecskék mérete a folyadék befecskendezési sebességének és arányának változtatásával szabályozható;
A cirkRNS-LNP termékek in vitro sejtexpresszióval validáltak, és hatékonyan képesek kifejezni a célfehérjét.
Esettanulmány
LNP-eGFP cirRNS mintákat készítünk, és ezek különböző dózisait (1 ug, 2 ug és 4 ug) közvetlenül 293T sejtekbe transzfektáljuk, hogy ellenőrizzük, képesek-e kifejezni a célfehérjét. 48 órás transzfekció után tiszta fluoreszcens jel figyelhető meg, és a fluoreszcencia intenzitása dózis-eszkaláló hatású.
Kontrollként a liposzómából és kapszulázatlan eGFP cirRNS-ből álló Lipo-circ_eGFP-t vesszük.
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NEM
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
