Возникновение и перспективы клеточной и генной терапии

Терапия клетками и генами (CGT) — это передовой медицинский подход, охватывающий как генную, так и клеточную терапию. Генная терапия направлена на лечение заболеваний путем добавления, изменения или подавления выражения отдельных генов или ремонта аномальных генов. Клеточная терапия, с другой стороны, использует биоинженерные методы для получения клеток с определенными функциями, которые затем культивируются in vitro для усиления их иммунных возможностей, уничтожения патогенов и раковых клеток, что позволяет достичь эффекта лечения некоторых заболеваний.

По сравнению с традиционными малыми молекулами и антителами, CGT обладает преимуществом преодоления ограничений регуляции на уровне белков, позволяя лечить редкие заболевания через экспрессию, подавление или в vitro модификацию на молекулярном уровне. Более 20 продуктов CGT получили одобрение для продажи и主要用于 лечения таких заболеваний, как диффузный крупноклеточный лимфома B-клеток, острый лимфобластный лейкоз B-клеток, мантийноклеточная лимфома и множественный миелом.

В будущем область применения продуктов КГТ станет еще шире, ожидается развитие методов лечения ряда заболеваний, включая ВИЧ-инфекцию, рак, гематологические заболевания, неврологические болезни и генетические расстройства. Однако процесс производства продуктов КГТ относительно сложен, при этом производство плазмид и вирусов являются ключевыми этапами.

Во время подготовки первый шаг — это получение нормальных генов и их конструирование в векторы. Хотя усилительное копирование целевого фрагмента с использованием нормального генома в качестве шаблона является распространенным подходом, могут возникнуть проблемы, такие как трудноусваиваемые последовательности и мутации в продуктах усиления. Поэтому большинство исследователей или компаний выбирают синтез генов для прямого получения нормального генного вектора, что значительно сокращает цикл разработки и производства лекарств.

Yaohai Bio-Pharma может предоставить комплексные услуги по синтезу генов и конструированию векторов, от последовательности до плазмиды. Наш десятилетний опыт и более сотни проектов позволили нам лучше понимать и удовлетворять потребности клиентов.

Мы также активно ищем глобальных партнеров среди организаций или частных лиц. Мы предлагаем самое конкурентоспособное вознаграждение в отрасли. Если у вас есть вопросы, не стесняйтесь обращаться к нам: [email protected]