Расцвет и перспективы клеточной и генной терапии

Клеточная и генная терапия (CGT) — это передовой медицинский подход, охватывающий как генную, так и клеточную терапию. Генная терапия направлена ​​на лечение заболеваний путем добавления, изменения или подавления экспрессии отдельных генов или исправления аномальных генов. Клеточная терапия, с другой стороны, использует методы биоинженерии для получения клеток с определенными функциями, которые затем размножаются и особым образом культивируются in vitro для повышения их иммунных возможностей, уничтожения патогенов и опухолевых клеток и, таким образом, достижения эффекта лечения определенных заболеваний.

По сравнению с традиционными препаратами на основе малых молекул и антител, CGT имеет преимущество в преодолении ограничений регуляции на уровне белка, что позволяет лечить редкие заболевания посредством экспрессии генов, подавления или в пробирке модификация на молекулярном уровне. Более 20 продуктов CGT были одобрены для продажи, в основном они используются для лечения таких заболеваний, как диффузная В-крупноклеточная лимфома, В-клеточный острый лимфоцитарный лейкоз, мантийноклеточная лимфома и множественная миелома.

В будущем сфера применения продуктов CGT станет еще шире, с ожидаемыми разработками для лечения ряда заболеваний, включая ВИЧ-инфекцию, рак, гематологические заболевания, неврологические заболевания и генетические заболевания. Однако процесс приготовления продуктов CGT относительно сложен, причем критическими этапами являются производство плазмиды и производство вируса.

В процессе подготовки первым шагом является получение нормальных генов и их конструирование в векторы. Хотя амплификация целевого фрагмента с использованием нормального генома в качестве шаблона является распространенным подходом, он может столкнуться с такими проблемами, как трудно амплифицируемые последовательности и мутации в продуктах амплификации. Поэтому большинство исследователей или компаний выбирают синтез генов, чтобы напрямую получить сконструированный нормальный генный вектор, что значительно сокращает цикл разработки и производства лекарств.

Yaohai Bio-Pharma может предоставить комплексные услуги по синтезу генов и конструированию векторов, от последовательности до плазмиды. Наш десятилетний обширный опыт и более сотни проектов позволили нам лучше понять и удовлетворить потребности клиентов.

Мы также активно ищем институциональных или индивидуальных глобальных партнеров. Мы предлагаем самую конкурентоспособную компенсацию в отрасли. Если у вас есть какие-либо вопросы, пожалуйста, свяжитесь с нами: [email protected]