Seguimos creando nuevas interfaces y ofreciendo soluciones para una variedad de problemas que enfrenta la biotecnología todos los días aquí en Yaohai*. Hasta este punto, tenemos un equipo entero dedicado a descubrir cómo estos métodos de fabricación pueden aplicarse a lo que podría decirse que es una de las modalidades terapéuticas más importantes para millones de enfermedades graves: las terapias de ARNm. Todos conocemos la utilidad del diseño de experimentos (DoE) cuando comenzamos a desarrollar medicamentos de ARNm, más rápido y con mejor calidad. Esto se extiende, entre otros, al cáncer y las enfermedades genéticas, como se mencionó anteriormente. Sin embargo, la fabricación de este medicamento era complicada y requería mucho tiempo. Aquí nos gustaría acelerar también todo el proceso y garantizar un producto final que sea lo mejor posible (como ha visto anteriormente). Esto también puede resultar más fácil con las técnicas DoE.
Una de las principales aplicaciones de DoE en nuestro esfuerzo de SRM es aumentar el procesamiento de laboratorio en torno a la fabricación de ARNm. Transcripciones in vitro (IVT): la transcripción de ARN utilizando la guía de una plantilla de ADN. Entonces, lo que podemos hacer para IVT es que hay diferentes factores que se cruzan con... por ejemplo, en la temperatura durante la que dejamos que se lleve a cabo esta reacción. Es muy posible descifrar qué cambio funciona y cómo al observar el impacto que tienen dichos cambios en el resultado final. Esto nos brinda una ventana enormemente útil para saber cómo producir ARNm que sea seguro y ampliamente aplicable en muchas terapias importantes.
Ayuda adicional del DoE: suelo utilizar el DoE muchas veces para asegurarme de que los problemas que probablemente surjan durante la fase de IVT se resuelvan. Seguro que, en algún momento, algo puede salir mal: nos enviaron la forma incorrecta de ARNm. Ahí es donde el DoE se vuelve realmente interesante, podemos profundizar en estos problemas e intentar deshacernos de ellos. La idea es que podamos optimizar el sistema de manera más amplia y asegurarnos de que produzcamos siempre un buen ARNm. Por lo tanto, solo hay que ajustar la práctica para mejorar eso y, por lo tanto, la calidad de nuestro ARNm en este lado. Y produce resultados más consistentes y más confiables desde nuestro punto de vista.
Además, complementaremos el DoE con análisis estadístico para mejorar aún más nuestra optimización del proceso de IVT. En otras palabras, analizamos los datos para revelar qué partes de nuestro proceso afectan la calidad de nuestro ARNm. Estos son los datos que podemos correlacionar con otros aspectos y que influyen en la respuesta final. Ahora que sabemos eso, podemos trabajar para optimizar y aumentar nuestras capacidades de fabricación de ARNm y obtener los mejores resultados. Esto nos ha permitido trabajar de manera más eficiente y rápida.
Muchas gracias, este es un gran avance en la medicina de ARNm por parte del Departamento de Energía. Nuestro objetivo es mejorar el paso de la terapia in vitro y proporcionarles ARNm más originales aún más rápido. Y eso sería beneficioso para más pacientes que necesitan un tratamiento eficaz. Por eso, nos esforzamos todos los días por desarrollar una ventaja más afilada para navegar en este panorama en constante evolución. De manera segura y protegida, por supuesto, pero queremos ser los mejores en esto, ya que bien podría salvar vidas.