Vzpon in obljube celične in genske terapije

Celična in genska terapija (CGT) je najsodobnejši medicinski pristop, ki zajema tako gensko kot celično terapijo. Cilj genske terapije je ozdraviti bolezni z dodajanjem, spreminjanjem ali utišanjem izražanja posameznih genov ali popravljanjem nenormalnih genov. Celična terapija pa z metodami bioinženiringa pridobi celice s posebnimi funkcijami, ki jih nato razširimo in posebej gojimo in vitro, da okrepimo njihove imunske sposobnosti, uničimo patogene in tumorske celice ter s tem dosežemo učinek zdravljenja določenih bolezni.

V primerjavi s tradicionalnimi zdravili z majhnimi molekulami in protitelesi ima CGT to prednost, da presega omejitve regulacije ravni beljakovin, kar omogoča zdravljenje redkih bolezni z izražanjem genov, utišanjem oz. in vitro modifikacija na molekularni ravni. Za trženje je bilo odobrenih več kot 20 izdelkov CGT, ki se uporabljajo predvsem za zdravljenje bolezni, kot so difuzni velikocelični B-celični limfom, B-celična akutna limfocitna levkemija, limfom plaščnih celic in multipli mielom.

V prihodnosti se bo področje uporabe izdelkov CGT še razširilo, s pričakovanim razvojem za zdravljenje vrste bolezni, vključno z okužbo s HIV, rakom, hematološkimi boleznimi, nevrološkimi boleznimi in genetskimi boleznimi. Vendar pa je postopek priprave produktov CGT razmeroma zapleten, pri čemer sta proizvodnja plazmidov in proizvodnja virusov kritična koraka.

Med postopkom priprave je prvi korak pridobivanje normalnih genov in njihova konstrukcija v vektorje. Čeprav je pomnoževanje ciljnega fragmenta z uporabo običajnega genoma kot predloge običajen pristop, lahko naleti na izzive, kot so zaporedja, ki jih je težko pomnožiti, in mutacije v produktih pomnoževanja. Zato se večina raziskovalcev ali podjetij odloči za gensko sintezo, s katero neposredno pridobi konstruiran normalen genski vektor, kar bistveno skrajša razvojni in proizvodni cikel zdravil.

Yaohai Bio-Pharma lahko zagotovi storitve na enem mestu za sintezo genov in konstrukcijo vektorjev, od zaporedja do plazmida. Naše desetletje bogatih izkušenj in več kot sto projektov nam je omogočilo boljše razumevanje in zadovoljevanje potreb strank.

Aktivno iščemo tudi institucionalne ali individualne globalne partnerje. Ponujamo najbolj konkurenčno nadomestilo v panogi. Če imate kakršna koli vprašanja, nas kontaktirajte: [email protected]