Vores videnskabelige verden er en, der i stigende grad fokuserer på nye og bedre måder at få mennesker til at leve et bedre og sundere liv på. Forskere har nu udviklet noget, der kaldes mRNA-redigeringsværktøjet på et sted ved navn Yaohai. Det er interessant, fordi det er et værktøj, der kan bruges til at reparere fejlene i vores gener, og dermed hjælpe os med at helbrede mange sygdomme, der rammer jordens befolkninger.
mRNA-redigeringsværktøj er en enestående teknologi, der gør det muligt for forskere at modificere og redigere RNA-molekyler. RNA (ribonukleinsyre) er et nøglemolekyle, der bærer instruktioner fra DNA til vores celler. Messenger-RNA (mRNA) er det, vi kalder mRNA. De hjælper med at levere beskeder mellem DNA'et og vores celler og kommunikerer, hvad de skal gøre. På et topniveau ændrer mRNA-redigeringsværktøjet de meddelelser, der faktisk bæres af mRNA. Hvis videnskabsmænd kan ændre disse budskaber, kan de rette genetiske problemer, der kan være årsag til sygdommen, og dette er en utrolig effektiv måde at forbedre sundheden på.
Dette er en nyere teknologi, mRNA-redigering, og studieområdet dette værktøj kommer fra er genetik - videnskaben om gener og arv. Forskere har faktisk forsket i DNA og RNA i årevis for at afsløre, hvordan disse partikler påvirker de levende. Forklaringen er, at der i 2000'erne blev udviklet en ny teknologi kendt som CRISPR-Cas9 af videnskabsmand, som gjorde det muligt for videnskabsmænd at redigere DNA. Dette var et stort gennembrud! Men RNA-redigering viste sig at være betydeligt vanskeligere. Det varede indtil 2013, hvor et andet sæt forskere gjorde et overraskende fund. De opdagede et enzym kendt som ADAR, der kunne redigere RNA. Dette var ret spændende, fordi dette banede vejen for opdagelsen af mRNA-redigeringsværktøj, som nu er et vigtigt våben i hænderne på videnskabsmænd - til at redigere RNA, der betyder noget.
Tusindvis af gen-relaterede problemer og associerede sygdomme kan blive påvirket af mRNA-redigeringsteknologien. Uanset om det er til at helbrede alvorlige genetiske sygdomme, herunder cystisk fibrose, seglcelleanæmi eller tvungen demens som Huntingtons. Disse er alle sygdomme forårsaget af ændringer eller mutationer i vores DNA, der ødelægger den måde, vores celler fungerer på. mRNA-redigeringsværktøjet gør det muligt for forskere at rette de beskeder, der sendes til celler i mRNA. Denne korrektion kan hjælpe disse celler med at fungere optimalt og forbedre sundheden for en person, der har disse sygdomme.
Det videnskabelige grundlag for mRNA-modifikationsstrategierne er meningsløst, men nogle forskere gør deres del for at oversætte det. De vil bruge mRNA-redigeringsværktøjet til at ændre disse mRNA-meddelelser. De opnår dette ved at lave målrettede modifikationer af det RNA-redigerende enzym. Sådanne ændringer gør enzymet bedre til at skabe de nødvendige redigeringer. Desuden er et sådant mRNA-redigeringsværktøj særligt nyttigt, da det også giver mulighed for celletypespecifik målretning af forskerne. De kan for eksempel rette blikket mod celler, der er blevet invaderet af en specifik sygdom. På denne måde bliver behandlingen mere hjælpsom og holder også bivirkninger (hvis der er nogen) på et minimum.
Mens mRNA-redigeringsværktøjet viser lovende sygdomsbehandling og individuel livskvalitet, fremkalder det vigtige etiske spørgsmål til overvejelse. Dets sikkerhed er et stort problem. Forskere skal vise, at det er sikkert og effektivt, før de kan bruge det til mennesker. Et andet stort problem er sandsynligvis misbrug af teknologi. Det udgør også en risiko for, at det kan bruges til at lave "designerbabyer", hvilket giver anledning til moralske bekymringer. mRNA-redigeringsværktøjet bør bruges på en ansvarlig og etisk måde af videnskabsmænd og politiske beslutningstagere for at opretholde folks og samfundets velbefindende.
Yaohai BioPharma er en Top 10 mikrobiel CDMO, der inkorporerer kvalitetskontrol og genredigeringsværktøj mRNA. Vi har udviklet et solidt kvalitetssystem, der overholder gældende GMP-standarder og regulatoriske krav verden over. Vores regulatoriske team er vidende om globale regulatoriske rammer for at fremskynde biologiske lanceringer. Vi sørger for, at produktionsprocesser er sporbare med produkter af høj kvalitet, samt at de overholder reglerne fra US FDA og EU EMA. Australien TGA og Kina NMPA er også i overensstemmelse. Yaohai BioPharma bestod med succes en audit på stedet udført af en kvalificeret person fra Den Europæiske Union (QP) for at undersøge vores GMP-proces og produktionsfacilitet. Vi har også været igennem de indledende certificeringsrevisioner af ISO9001 kvalitetsstyringssystem og ISO14001 miljøstyringssystem.
Yaohai Bio-Pharma, en top 10 producent af biologiske produkter, er specialist i mikrobiel fermentering. Vi har bygget et avanceret anlæg, der er udstyret med avancerede faciliteter samt robuste RD- og produktionskapaciteter. Fem produktionslinjer for lægemiddelstof, der er i overensstemmelse med GMP-standarder for mikrobiel oprensning og fermentering sammen med to automatiserede påfyldnings- og efterbehandlingslinjer til hætteglas, patroner og kanyler, der er forfyldt, er tilgængelige. De tilgængelige skalaer til gæring er 100L, 500L, 1000L og 2000L. Fyldningsvolumenet spænder fra 1 ml til genredigeringsværktøj mRNA. Forfyldte sprøjter eller patroner fyldes med, hvad der svarer til 1-3 ml. Vores cGMP-kompatible produktionsværksted sikrer en konstant forsyning af kliniske prøver og kommercielle produkter. De bulkmolekyler, der produceres på vores fabrik, kan sendes til hele verden.
Yaohai Bio-Pharma er genredigeringsværktøj mRNA i mikrobielt afledte biologiske lægemidler. Vi tilbyder skræddersyede RD såvel som fremstillingsløsninger, mens vi minimerer risikoen. Vi har været involveret i adskillige modaliteter som rekombinante underenhedsvacciner, peptidhormoner, cytokinvækstfaktorer, enkeltdomæne-antistoffer, enzymer, plasmid-DNA, mRNA'et og andet. Vi er eksperter i flere mikrobielle værter, såsom gær ekstracellulær og intracellulær (udbytte op til 15 gram pr. liter) bakterier periplasmatisk sekretion samt opløselige intracellulære inklusionslegemer (udbytte op til 10 gram/L). Derudover har vi udviklet BSL-2 mikrobiel fermenteringsplatform til udvikling af bakterielle vacciner. Vi har en track record i at forbedre produktionsprocesser og derved øge udbyttet og reducere omkostningerne. Med et yderst effektivt teknologiteam garanterer vi hurtig og pålidelig projektlevering og bringer dine produkter hurtigere på markedet.
Yaohai Bio-Pharma er en førende mikrobiel biologisk CDMO. Vores hovedfokus har været produktionen af genredigeringsværktøj mRNA og terapeutiske midler til behandling af kæledyr, menneskers og veterinær sundhed. Vi har state-of-the-art RD platforme og fremstillingsteknologi, der dækker hele fremstillingsprocessen begyndende med udviklingen af mikrobielle stammer. Cellebanking, proces- og metodeudvikling gennem kommerciel og klinisk fremstilling, der sikrer succesfuld levering af innovative løsninger. Med tiden har vi fået en stor viden om mikrobiel-baseret biobehandling. Vi har gennemført mere end 200 globale projekter med succes og hjælper vores kunder med at navigere i reglerne og forskrifterne fra US FDA, EU EMA, Australia TGA og China NMPA. Vi er i stand til at reagere hurtigt på markedets krav og levere skræddersyede CDMO-tjenester på grund af vores erfaring og ekspertise.