Lekovita upotreba Fenilalaninske amonijace lih (PAL)
Fenilalaninska hidroksilaza (PAH) reguliše međusobni metabolizam fenilalanina (Phe) štitanjem Phe u tirenin (Tyr). Deficijentnost PAH uzrokuje hiperfenilalaninemiju (HPA) i fenilketonuriju (PKU), a posebno, visoki nivo fenilalanina mogu dovesti do poremećaja u radu mozga. Stoga, terapija zamenom enzima može biti efikasna za pacijente sa PKU.
Pegvaliase (Palynziq) je enzim koji metabolizira fenilalanin (Fen), zamjenjujući smanjenu aktivnost enzima PAH. Pegvaliase se sastoji od rekombinantnog fenilalaninskeg amonijakog lijezala (PAL), koji je spojen sa metoksi polietilen glikolom (PEG), što produžava njegov poluživot in vivo. Mehanizam Pegvaliase je da enzim PAL, koji metabolizira Fen, katalizuje transformaciju Fena u trans-kvinnu kiselinu i amonijak, koji su zatim metabolizirani jetrom i isključeni preko moči. Budeći da je homotetramerski protein sa molekularnom težinom od 62 kD po monomeru, rekombinantni PAL se proizvodi u inženjeriranim bakterijama. Escherichia coli (E. coli) sa plazmidom koji nosi PAL gen iz Anabaena variabilis. Pegvaliase (Palynziq) je razvio BioMarin Pharmaceuticals.
Yaohai Bio-Pharma Nudi Jedno-Mjesto Rješenje CDMO za PAL
PAL Pipeline
|
Generičko ime
|
Prodajno ime / Alternativno ime
|
Sistem izražavanja
|
Indikacije
|
Proizvođač
|
Faza R&D
|
|
Pegvaliase-PQPZ
|
rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック
|
E. coli
|
Fenilcetonuriја (PKU)
|
BioMarin
|
Odobrenje
|
|
CDX-6114
|
Terapeutički enzim za fenilcetonuriju, CDX 6114
|
Čeka ažuriranje
|
Fenilcetonuriја (PKU)
|
Codexis, Nestlé
|
Faza I
|
|
Fenilalanin amonijum liáz ukropljen eritrociti
|
EryPAL, Eritrociti ukropljeni PAL EryDel, EryDel
|
Čeka ažuriranje
|
Fenilcetonuriја (PKU)
|
EryDel
|
Preklinički
|
|
PJ008
|
Čeka ažuriranje
|
Čeka ažuriranje
|
Fenilcetonuriја (PKU)
|
Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.
|
Preklinički
|
|
Labafenogene marselecobac
|
SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac
|
Čeka ažuriranje
|
Fenilcetonuriја (PKU)
|
Synlogic
|
Faza II
|
|
Domofenogene zalfaparvove
|
BMN307
|
Čeka ažuriranje
|
Fenilcetonuriја (PKU)
|
BioMarin Pharmaceutical, Inc.
|
Faza II
|
|
mRNA-3283
|
PAL mRNA
|
Čeka ažuriranje
|
Fenilcetonuriја (PKU)
|
Moderna, Inc.
|
Preklinički
|
|
Genetska terapija
|
Čeka ažuriranje
|
Čeka ažuriranje
|
Fenilcetonuriја (PKU)
|
Genzyme Corp.
|
Preklinički
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
