CRISPR uređivanje gene je tehnika koja se koristi u molekularnoj biologiji za modifikovanje genomova živih organizama. Temelji se na pojednostavljenoj verziji bakterijskog CRISPR-Cas9 antiviraškog odbrane sistema. Dostavljanjem kompleksa Cas9 endonukleaze sa sintetičkim vodiljnim RNA (gRNA) u ćeliju, genom ćelije može biti isečen na željenom mestu. To omogućava uklanjanje postojećih gena i/ili dodavanje novih in vivo.
U više tehničkim izrazima, Cas9 je dualno RNA-vodljiva DNA endonuklease enzim povezana sa CRISPR adaptivnim imunskim sistemom u Streptococcus pyogenes . CRISPR-Cas9 tehnika uređivanja genoma je bila značajan doprinos Nobelovoj nagradi za hemiju 2020. godine, koju su primile Emmanuelle Charpentier i Jennifer Doudna.
Prvi lek baziran na uređivanju gena CRISPR/Cas9, exagamglogene autotemcel (exa-cel), je dobio odobrenje u novembri 2023. godine sa trgovinskim imenom Casgevy. Koristi se u Ujedinjenom Kraljevstvu za liječenje bolesti krive krvne ćelije i beta talasemije. 8. decembra 2023. godine, Casgevy je dobio odobrenje u Sjedinjenim Državama od strane FDA. Casgevy je jedinstveno liječenje koje ciljano utiče na gen BCL11A i otkriven je od strane Vertex Pharmaceuticals i CRISPR Therapeutics.
Casgevy se proizvodi povećanjem autoloških ćelija za CD34+ ćelije, a zatim genom uređivanjem izvan organizma putem uvodjenja kompleksa ribonukleoproteina CRISPR/Cas9 (RNP) elektroporacijom. gRNA uključeno u RNP kompleks omogućava CRISPR/Cas9 da napravi preciznu dvostruku prekidu u DNK na ključnom vezu za transkripcijski faktor (GATA1) u eritroidno-specificnom regiji pojačivača gena BCL11A.
Pored RNPa, u kliničkim ispitanjima se istražuje i DNA ili mRNA koji kodiraju Cas9 i gRNA.
Yaohai Bio-Pharma Ponudi Jedinstvenu Uslove CDMO za Cas9 Nuclease
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
