Развијен од стране Омега, Епигеномиц Цонтроллер је терапија заснована на мРНК програмирана да испоручи високо специфично циљање јединствених секвенци унутар генома, које могу контролно модулирати експресију гена током прилагођеног трајања како би пружиле опције које нису „све укључено“ или „све искључено“. Кроз вршење пре-транскрипционе акције на највишим нивоима регулације гена, контролори засновани на мРНК имају за циљ да превазиђу компензаторну ауторегулацију која је типично повезана са кључним покретачима болести, укључујући оне које се историјски нису могле лечити конвенционалним приступима.
Као први у класи Омега епигеномски контролер, ОТКС-2002 се тренутно развија за лечење хепатоцелуларног карцинома (ХЦЦ). ОТКС-2002 је намењен да регулише ниво експресије ц-МИЦ (МИЦ), користећи циљане протеине кодиране мРНА за посредовање епигенетске регулације са потенцијалом да надјача ауторегулацију МИЦ. ФДА је доделила ОТКС-2002 ознаку за лек за сирочад у лечењу ХЦЦ.
Други мРНА терапеутици као епигеномски контролори Омеге се истражују у претклиничким студијама, укључујући ОТКС-2101 (МИЦ) за карцином плућа не-малих ћелија, ЦКСЦЛ 1-8 за упалу, ХНФ4А за регенерацију јетре и СФРП1 за алопецију.
Иаохаи Био-Пхарма нуди решење на једном месту за РНК
Цустом Деливераблес
Разред
|
Деливераблес
|
Спецификација
|
aplikacije
|
нон-ГМП
|
Супстанца лека, мРНА
|
0.1~10 мг (мРНА)
|
Претклиничка истраживања као што су трансфекција ћелија, развој аналитичких метода, студије пре стабилности, развој формулације
|
Лек производ, ЛНП-мРНА
|
ГМП, стерилност
|
Супстанца лека, мРНА
|
10 мг~70 г
|
Нови истраживачки лек (ИНД), одобрење за клиничко испитивање (ЦТА), снабдевање за клиничко испитивање, апликација за биолошка лиценца (БЛА), комерцијално снабдевање
|
Лек производ, ЛНП-мРНА
|
5000 бочица или напуњених шприцева/картриџа
|
мРНА Цевоводи као епигеномски контролер
Кодно име
|
Циљни ген
|
Индикације
|
Произвођач
|
Латест Стаге
|
ОТКС-2002
|
МИЦ
|
Хепатоцелуларни карцином
|
Омега Тхерапеутиц
|
Фаза И/ИИ
|
ОТКС-2101
|
МИЦ
|
Неделоћелијски карцином плућа
|
Омега Тхерапеутиц
|
Претклиничко
|
ЦКСЦЛ 1-8
|
ЦКСЦЛ 1-8
|
Упала, имунологија
|
Омега Тхерапеутиц
|
Претклиничко
|
ХНФ4А
|
ХНФ4А
|
Регенерација јетре
|
Омега Тхерапеутиц
|
Претклиничко
|
СФРП1
|
СФРП1
|
Алопециа
|
Омега Тхерапеутиц
|
Претклиничко
|