Takođe se zove propionov aciduria, propionova kiseline (PA) je redka autosomalno recesivna metabolička bolest koja je grana lanca organske kiseline. Propionova kiselinomija je rezultat nedostatka propionil-CoA karboksilaze (PCC nedostatak), što je slično metilmalonovoj kiselinomiji koja izvire od nedostatka metilmalonil-CoA mutaze. Pacijenti sa propionovom kiselinomijom nisu u stanju da obrade određene proteine i masti pravilno, što dovodi do nagomilanja toksičnih tvari kao što je propionova kiseline u krvi/vodi, uzrokujući simptome propionove kiseline.
Enzimi PCC obuhvataju alfa i beta podjedinice kodirane genima PCCA i PCCB; mutacije u oba kopija gena PCCA i PCCB dovode do nedostatka enzima PCC. Moguće terapije za propionovu kiselinomiju mogu uključivati funkcionalnu enzimsku zamensku terapiju ili mRNA baziranu PCC terapiju.
Encapsulated by LNP, mRNA-3927, vrsta mRNA lekova, sadrži gene koji kodiraju PCCA i PCCB za izraz aktivnih PCC enzima. mRNA-3927 je dizajniran od strane Moderna kako bi omogućio telu da vratiti nedostajući ili disfunkcionalni PCC enzim, što dovodi do propionske acidemije. Modernin mRNA-3927 je dobio status orfanskog leka, označenje za retke pedijatrijske bolesti, brzu traku od FDA i status orfanskog leka od EMA za lečenje propionske acidemije.
U toku je faza 1/2 studije (prva u čoveku studija) kako bi se procenila sigurnost, farmakološka aktivnost i terapeutska efikasnost mRNA-3927-a kod pacijenata sa genetski potvrđenom propionskom acidemijom. U maju 2023., Moderna je prikazala da je mRNA-3927 opšte dobro tolerisan na dozama koje su primljene iz međurezultata faze 1/2 studije.
Yaohai Bio-Pharma Pruža Kompletno Rešenje za RNA
|
Katalog RNA proizvoda
- Katalog mRNA proizvoda
- Katalog saRNA proizvoda
- Katalog circRNA proizvoda
|
Prilagođena sinteza RNA
- Prilagođena sinteza mRNA
- Prilagođena sinteza saRNA
- Prilagođena sinteza circRNA
|
mRNA CDMO usluge
- Razvoj procesa
- GMP Proizvodnja
- Sterilno ispunjavanje i završna obrada
- Аналитика и тестирање
|
Prilagođeni Izvodi
|
Klasa
|
Isporučivi
|
Specifikacija
|
Primene
|
|
ne-GMP
|
Lekovita tvar, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Preklinička istraživanja kao što su transfekcija stanica, Razvoj analitičkih metoda, Prelazne studije stabilnosti, Razvoj formulacije
|
|
Lekoviti proizvod, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilnost
|
Lekovita tvar, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Investigational new drug (IND), Clinical trial authorisation (CTA), Opšte snabdevanje kliničkim probama, Biologic license application (BLA), Komercijalno snabdevanje
|
|
Lekoviti proizvod, LNP-mRNA
|
5000 flašica ili prenapunjene šprice/kartuše
|
lekovne cijevice mRNA za propionova kiseline
|
Kodno ime
|
Ciljni protein
|
Indikacije
|
Proizvođač
|
Najnovija faza
|
|
mRNA-3927
|
α i β podjedinice enzima PCC (PCCA i PCCB)
|
Propionova kiseline (PK)
|
Moderna
|
Faza I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
