Терапеутска употреба фенилаланин амонијак лиазе (ПАЛ)
Фенилаланин хидроксилаза (ПАХ) регулише посредни метаболизам фенилаланина (Пхе) претварањем Пхе у тирозин (Тир). Недостатак ПАХ изазива хиперфенилаланинемију (ХПА) и фенилкетонурију (ПКУ), а посебно високи нивои фенилаланина могу довести до дисфункције мозга. Стога, терапија замене ензима може бити ефикасна за пацијенте са ПКУ.
Пегвалиаза (Палинзик) је ензим који метаболише фенилаланин (Пхе), замењујући смањену активност ензима ПАХ. Пегвалиаза се састоји од рекомбинантне фенилаланин амонијак лиазе (ПАЛ) која је повезана са метоксиполиетиленгликолом (ПЕГ), што продужава његов полуживот ин виво. Механизам Пегвалиасе је да ензим ПАЛ који метаболише Пхе катализује трансформацију Пхе у транс-хининску киселину и амонијак, који се метаболишу у јетри и затим излучују урином. Будући да је хомотетрамерни протеин са молекулском тежином од 62 кД по мономеру, рекомбинантни ПАЛ се производи у пројектованим бактеријама Есцхерицхиа цоли (Е. цоли) са плазмидом који носи ген ПАЛ из Анабаена вариабилис. А Пегвалиасе (Палинзик) развија БиоМарин Пхармацеутицалс.
Иаохаи Био-Пхарма нуди ЦДМО решење на једном месту за ПАЛ
ПАЛ Пипелине
|
Генеричко име
|
Назив бренда/алтермативно име
|
Систем експресије
|
Индикације
|
Произвођач
|
Р&Д Стаге
|
|
Пегвалиасе-ПКПЗ
|
рАвПАЛ-ПЕГ, фенилаза, ПЕГ-ПАЛ, БМН-165, Палинзик, ハリンシック
|
Е. цоли
|
Фенилкетонурија (ПКУ)
|
БиоМарин
|
одобрење
|
|
ЦДКС-6114
|
Терапијски ензим фенилкетонурије, ЦДКС 6114
|
Ажурирање на чекању
|
Фенилкетонурија (ПКУ)
|
Цодекис, Нестле
|
Фаза И
|
|
Еритроцити инкапсулирани фенилаланин амонијак лиазом
|
ЕриПАЛ, ПАЛ инкапсулирани еритроцити ЕриДел, ЕриДел
|
Ажурирање на чекању
|
Фенилкетонурија (ПКУ)
|
ЕриДел
|
Претклиничко
|
|
ПЈКСНУМКС
|
Ажурирање на чекању
|
Ажурирање на чекању
|
Фенилкетонурија (ПКУ)
|
Цхонгкинг Паијин Биотецхнологи Цо., Лтд.
|
Претклиничко
|
|
Лабафеноген марселецобац
|
СИН ПКУ, СИНБ 1618, Лабафеноген марселецобац
|
Ажурирање на чекању
|
Фенилкетонурија (ПКУ)
|
Синлогиц
|
Фаза ИИ
|
|
Домофеногене залфапарвове
|
БМН307
|
Ажурирање на чекању
|
Фенилкетонурија (ПКУ)
|
БиоМарин Пхармацеутицал, Инц.
|
Фаза ИИ
|
|
мРНК-3283
|
ПАЛ мРНА
|
Ажурирање на чекању
|
Фенилкетонурија (ПКУ)
|
Модерна, Инц.
|
Претклиничко
|
|
Генска терапија
|
Ажурирање на чекању
|
Ажурирање на чекању
|
Фенилкетонурија (ПКУ)
|
Гензиме Цорп.
|
Претклиничко
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
