Уређивање гена ЦРИСПР је техника која се користи у молекуларној биологији за модификовање генома живих организама. Заснован је на поједностављеној верзији бактеријског антивирусног одбрамбеног система ЦРИСПР-Цас9. Достављањем нуклеазе Цас9 у комплексу са синтетичком водећом РНК (гРНА) у ћелију, геном ћелије се може пресећи на жељеној локацији. Ово омогућава уклањање постојећих гена и/или додавање нових ин виво.
У више техничким терминима, Цас9 је двоструки РНА вођен ензим ДНК ендонуклеазе повезан са ЦРИСПР адаптивним имунолошким системом у Стрептоцоццус пиогенес. Техника уређивања генома ЦРИСПР-Цас9 била је значајан допринос Нобеловој награди за хемију 2020. године, која је додељена Еммануелле Цхарпентиер и Јеннифер Доудна.
Први лек заснован на уређивању гена ЦРИСПР/Цас9, екагамглогене аутотемцел (ека-цел), одобрен је у новембру 2023. под трговачким именом Цасгеви. Користи се у Уједињеном Краљевству за лечење болести српастих ћелија и бета таласемије. ФДА је 8. децембра 2023. одобрила Цасгевија у Сједињеним Државама. Цасгеви је први третман ове врсте који циља на ген БЦЛ11А, а открили су га Вертек Пхармацеутицалс и ЦРИСПР Тхерапеутицс.
Цасгеви се ствара обогаћивањем аутологних ћелија за ЦД34+ ћелије, а затим уређивањем генома ек виво увођењем комплекса ЦРИСПР/Цас9 рибонуклеопротеина (РНП) електропорацијом. гРНА укључена у РНП комплекс омогућава ЦРИСПР/Цас9 да направи прецизан дволанчани прекид ДНК на критичном месту везивања фактора транскрипције (ГАТА1) у еритроид-специфичном појачивачу гена БЦЛ11А.
Осим РНП-а, ДНК или мРНА који кодирају Цас9 и гРНК се такође истражују у клиничким испитивањима.
Иаохаи Био-Пхарма нуди ЦДМО решење на једном месту за Цас9 нуклеазу
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
