Анти-вВФ ВХХ

Анти-вВФ ВХХ

Модалитет

Анти-вВФ ВХХ, каплацизумаб

Каплацизумаб (Цабливи) је хуманизовано нано-антитело усмерено на вон Виллебранд фактор (вВФ), такође познато као једнодоменско антитело (СдАб) или променљива тешког ланца (ВХХ). Каплацизумаб је пажљиво развио Аблинк (подружница компаније Санофи) и одобрио га је за лечење пацијената са стеченом тромботичком тромбоцитопенијском пурпуром (аТТП), неуобичајеним поремећајем који карактерише абнормално згрушавање крви у малим крвним судовима. Каплацизумаб циља на А1 домен вВФ, блокирајући његову интеракцију са ГпИб-ИКС-В рецептором тромбоцита и спречавајући стварање тромба богатих тромбоцитима.

Каплацизумаб, бивалентно нанотело, састоји се од две хомологне хуманизоване јединице повезане три-аланинским линкером. Изражава се у Есцхерицхиа цоли (Е. цоли) кроз технологију рекомбинантне ДНК, што резултира приближном молекулском тежином од 28 кДа.

Каплацизумаб је први одобрени лек за вВФ и лечење стечене тромботичне тромбоцитопеничне пурпуре (аТТП). Такође има признање да је прво одобрено антитело са једним доменом, што означава значајну прекретницу у малим биолошким лековима.

Кључне прекретнице Цаплацизумаба

Каплацизумаб је првобитно открио Аблинк, биотехнолошка компанија основана 2001. године специјализована за развој и комерцијализацију „нанотела“ у ламама и другим камилима. Као стратешки потез, Санофи је завршио куповину Аблинк-а у јануару 2018. за 3.8 милијарди евра, тријумфујући над конкурентом Ново Нордиск, који је представио више понуда за компанију.

Ефикасност и безбедност каплацизумаба процењени су позитивним крајњим тачкама код пацијената са стеченом тромботичком тромбоцитопенијском пурпуром (аТТП) током испитивања фазе 2 ТИТАН и следеће фазе 3 ХЕРЦУЛЕС испитивања.

Европска агенција за лекове (ЕМА) је 2018. године дала своје прво одобрење за каплацизумаб, у комбинацији са разменом плазме и имуносупресијом, за лечење одраслих који имају епизоду аТТП.

У фебруару 2019., ову регулаторну прекретницу пратило је одобрење америчке Управе за храну и лекове (ФДА), која је одобрила Санофијев Цаплацизумаб за лечење аТТП.

Иаохаи Био-Пхарма нуди ЦДМО решење на једном месту за ВХХ/сдАб

Анти-вВФ ВХХ цевовод

Генеричко име	Назив бренда/Алтернативно име	Систем експресије	Индикације	Произвођач	Р&Д Стаге
Цаплацизумаб-ИХДП	АЛКС-0081, АЛКС-0681, Цабливи, カフリヒ	Есцхерицхиа цоли	Стечена тромботична тромбоцитопенична пурпура (аТТП)	Аблинк НВ, Санофи	одобрење

Референца:

[1] Дугган С. Цаплацизумаб: Прво глобално одобрење. Дроге. 2018. октобар;78(15):1639-1642. дои: 10.1007/с40265-018-0989-0.

[2] Морисон Ц. Одобрење Нанободи даје подстицај доменским антителима. Нат Рев Друг Дисцов. 2019. јул;18(7):485-487. дои: 10.1038/д41573-019-00104-в.

Све категорије

Модалитет