Caplacizumab (Cablivi) je humanizovanNano-antitet određen protiv von Willebrandovog faktora (vWF), poznat takođe kao Jednodomenski antitet (SdAb) ili Deo težeg lanca Varijabla (VHH). Caplacizumab je pažljivo razvijen od strane Ablynx (podružnice Sanofi) i odobren za lečenje pacijenata sa stekljenim trombotičkim trombocitopenim purpurom (aTTP), neobičnom bolesti karakterisanoj nepravilnim zakrvavljanjem u malim krvićnim žilama. Caplacizumab ciljani je na A1 domen vWF-a, sprečavajući njegovu interakciju sa receptorom GpIb-IX-V na trombocitima i spoređujući formiranje trombova sa trombocitim.
Caplacizumab, bivalentni Nanobody, sastoji se od dva homološna humanizovana odeljka povezana tri-alaninskom vezom. Izražava se u Escherichia coli (E. coli) preko rekombinantne DNA tehnologije, što rezultira približnom molekularnoj težinom od 28 kDa.
Caplacizumab je prvi odobreni lek koji ciljano deluje na vWF i leči steklenu trombotičnu trombocitopeniju (aTTP). Takođe se izdvaja kao prvi odobreni jednodomenski antitetelac, obeležavajući značajnu milju u oblasti malih bioloških molekula.
Ključne milje Caplacizumaba
Caplacizumab je prvi put otkriven od strane Ablynx, biotehnološke kompanije osnovane 2001. koja se bavi razvojem i komercijalizacijom „nanotetelaca“ kod lama i drugih kamelidnih životinja. U strategijskom koraku, Sanofi je 2018. u januaru završio nabavku Ablynx-a za iznos od €3,8 milijardi, prevaravši konkurenta Novo Nordisk, koji je predložio više ponuda za kompaniju.
Efikasnost i sigurnost caplacizumaba su procenjene pozitivnim ishodima kod pacijenata sa steklenom trombotičnom trombocitopenijom (aTTP) tokom faze 2 TITAN studije i kasnije tokom faze 3 HERCULES studije.
U 2018., Evropska agencija za lijekove (EMA) je prvi put odobrila caplacizumab, u kombinaciji s plazmatskom zamjenom i imunosupresijom, za tretman odraslih koji preživljavaju epizodu aTTP.
U februaru 2019., ovaj regulativni milenar je bio pratiran odobrenjem od strane U.S. Food and Drug Administration (FDA), koji je potvrdio Sanofi Caplacizumab za tretman aTTP.
Yaohai Bio-Pharma Ponudi Jedno-Mjesto CDMO Rješenje za VHH/sdAb
Cijevi Anti-vWF VHH
|
Generičko ime
|
Prodajno ime / Alternativno ime
|
Sistem izražavanja
|
Indikacije
|
Proizvođač
|
Faza R&D
|
|
Caplacizumab-YHDP
|
ALX-0081, ALX-0681, Cablivi, カブリビ
|
Escherichia coli
|
Nabavljena trombotična trombocitopenija (aTTP)
|
Ablynx NV, Sanofi
|
Odobrenje
|
Referenca:
[1] Duggan S. Caplacizumab: Prva globalna odobrenja. Drugs. 2018 Oct;78(15):1639-1642. doi: 10.1007/s40265-018-0989-0.
[2] Morrison C. Odobrenje Nanobody daje povećanje domenskim antitelima. Nat Rev Drug Discov. 2019 Jul;18(7):485-487. doi: 10.1038/d41573-019-00104-w.
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
