Aufstieg und Versprechen der Zell- und Gentherapie

Die Zell- und Gentherapie (CGT) ist ein hochmoderner medizinischer Ansatz, der sowohl Gen- als auch Zelltherapie umfasst. Ziel der Gentherapie ist die Heilung von Krankheiten durch Hinzufügen, Modifizieren oder Stummschalten der Expression einzelner Gene oder durch die Reparatur abnormaler Gene. Bei der Zelltherapie hingegen werden biotechnologische Methoden eingesetzt, um Zellen mit spezifischen Funktionen zu erhalten, die dann in vitro vermehrt und speziell kultiviert werden, um ihre Immunfähigkeiten zu verbessern, Krankheitserreger und Tumorzellen abzutöten und so die Wirkung der Behandlung bestimmter Krankheiten zu erzielen.

Im Vergleich zu herkömmlichen niedermolekularen und Antikörpermedikamenten hat CGT den Vorteil, dass es die Einschränkungen der Regulierung auf Proteinebene überwindet und die Behandlung seltener Krankheiten durch Genexpression, Stilllegung oder in vitro Modifikation auf molekularer Ebene. Über 20 CGT-Produkte wurden für die Vermarktung zugelassen und werden hauptsächlich zur Behandlung von Krankheiten wie diffusem großzelligem B-Zell-Lymphom, akuter lymphatischer B-Zell-Leukämie, Mantelzell-Lymphom und multiplem Myelom eingesetzt.

In Zukunft wird der Anwendungsbereich von CGT-Produkten noch breiter werden. Es werden Entwicklungen für die Behandlung einer Reihe von Krankheiten erwartet, darunter HIV-Infektionen, Krebs, hämatologische Erkrankungen, neurologische Erkrankungen und genetische Erkrankungen. Der Herstellungsprozess von CGT-Produkten ist jedoch relativ komplex, wobei die Plasmid- und Virusproduktion kritische Schritte sind.

Während des Vorbereitungsprozesses besteht der erste Schritt darin, normale Gene zu erhalten und sie in Vektoren zu konstruieren. Obwohl die Amplifikation des Zielfragments unter Verwendung eines normalen Genoms als Vorlage ein gängiger Ansatz ist, kann es dabei zu Herausforderungen wie schwer zu amplifizierenden Sequenzen und Mutationen in Amplifikationsprodukten kommen. Daher entscheiden sich die meisten Forscher oder Unternehmen für die Gensynthese, um direkt einen konstruierten normalen Genvektor zu erhalten, was den Arzneimittelentwicklungs- und -produktionszyklus erheblich verkürzt.

Yaohai Bio-Pharma bietet Komplettservices für die Gensynthese und Vektorkonstruktion, von der Sequenz bis zum Plasmid. Dank unserer jahrzehntelangen Erfahrung und über hundert Projekten sind wir in der Lage, die Kundenbedürfnisse besser zu verstehen und zu erfüllen.

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