Такође се назива пропионска ацидурија, пропионска ацидоза (ПА) је редак аутозомно рецесивни метаболички поремећај који је органска ацидемија разгранатог ланца. Пропионска ацидемија је резултат недостатка пропионил-ЦоА карбоксилазе (недостатак ПЦЦ), који је сличан метилмалонској ацидемији која настаје услед недостатка метилмалонил-ЦоА мутазе. Пацијенти са пропионском ацидемијом нису у стању да правилно обрађују одређене протеине и масти, што доводи до накупљања токсичних супстанци као што је пропионска киселина у крви/води, што узрокује знаке и симптоме пропионске ацидемије.
ПЦЦ ензими укључују алфа и бета подјединице кодиране ПЦЦА и ПЦЦБ генима; мутације у обе копије гена ПЦЦА и ПЦЦБ доводе до недостатка ПЦЦ ензима. Могући третмани пропионске ацидемије могу укључивати терапију замене функционалних ензима или ПЦЦ терапију засновану на мРНА.
Капсулирана ЛНП-ом, мРНА-3927, врста мРНА лека, садржи гене који кодирају ПЦЦА и ПЦЦБ за експресију активних ПЦЦ ензима. мРНА-3927 је дизајнирала Модерна како би омогућила телу да обнови недостајући или нефункционални ПЦЦ ензим, што доводи до пропионске ацидемије. Модерна мРНА-3927 добила је одобрене лекове сирочад, ознаке ретких педијатријских болести, брзу ознаку од ФДА и ознаку лека сирочад од ЕМА за лечење пропионске ацидемије.
Студија фазе 1/2 (прва студија на људима) је тренутно у току како би се проценила безбедност лека, фармаколошка активност и терапијска ефикасност мРНА-3927 код пацијената са генетски потврђеном пропионском ацидемијом. У мају 2023, Модерна је представила да је мРНА-3927 показано да се генерално добро подноси у дозама које су уметнуте из привремених података фазе 1/2 студије.
Иаохаи Био-Пхарма нуди решење на једном месту за РНК
Цустом Деливераблес
|
Разред
|
Деливераблес
|
Спецификација
|
aplikacije
|
|
нон-ГМП
|
Супстанца лека, мРНА
|
0.1~10 мг (мРНА)
|
Претклиничка истраживања као што су трансфекција ћелија, развој аналитичких метода, студије пре стабилности, развој формулације
|
|
Лек производ, ЛНП-мРНА
|
|
ГМП, стерилност
|
Супстанца лека, мРНА
|
10 мг~70 г
|
Нови истраживачки лек (ИНД), одобрење за клиничко испитивање (ЦТА), снабдевање за клиничко испитивање, апликација за биолошка лиценца (БЛА), комерцијално снабдевање
|
|
Лек производ, ЛНП-мРНА
|
5000 бочица или напуњених шприцева/картриџа
|
мРНА терапеутски цевоводи за пропионску киселину
|
Кодно име
|
Циљни протеин
|
Индикације
|
Произвођач
|
Латест Стаге
|
|
мРНК-3927
|
α и β подјединице ПЦЦ ензима (ПЦЦА и ПЦЦБ)
|
пропионска ацидемија (ПА)
|
Модерн
|
Фаза И/ИИ
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
