Недостатак орнитин транскарбамилазе (ОТЦ) је ретка генетска болест која изазива озбиљне абнормалности у циклусу уреје. Постоји скоро 10,000 случајева према распрострањености недостатка ОТЦ-а широм света. Недостатак ОТЦ ензима у ћелијама јетре доводи до повишених нивоа амонијака у крви, што може изазвати нападе, кому и смрт код нелечених пацијената. Тренутно, ФДА није одобрила ниједан третман за недостатак ОТЦ.
ОТЦ терапија замене протеина или ОТЦ терапија мРНА су кандидати за лек јер експресија ОТЦ ензима у јетри пацијената са недостатком ОТЦ може бити у стању да обнови нормалну активност циклуса, спречавајући неуролошка оштећења и потребу за трансплантацијом јетре.
За недостатак ОТЦ-а развијена је мРНА терапија. АРЦТ-810 је заснован на платформи за испоруку ЛУНАР-а посредованој липидима Арцтурус, која испоручује ОТЦ мРНА ћелијама јетре и омогућава им да производе функционалне ОТЦ ензиме. Арцт-810 је показао повољан безбедносни профил и добро се толерише у Фази 1а (здрави добровољци) и Фази 1б студија (пацијенти са недостатком ОТЦ). Тренутно, Арцтурус је сада имплементирао фазу 2 студије вишеструких доза за адолесценте и одрасле са недостатком ОТЦ-а. Америчка ФДА је доделила АРЦТ-810 ознаку лека сирочади.
Модерна је увела нови програм за недостатак орнитин транскарбамилазе (ОТЦ) 2022. —— мРНА-3139 кодира ОТЦ. А мРНА-3139 се заснива на систему испоруке липидних наночестица (ЛНП).
Иаохаи Био-Пхарма нуди решење на једном месту за РНК
Цустом Деливераблес
|
Разред
|
Деливераблес
|
Спецификација
|
aplikacije
|
|
нон-ГМП
|
Супстанца лека, мРНА
|
0.1~10 мг (мРНА)
|
Претклиничка истраживања као што су трансфекција ћелија, развој аналитичких метода, студије пре стабилности, развој формулације
|
|
Лек производ, ЛНП-мРНА
|
|
ГМП, стерилност
|
Супстанца лека, мРНА
|
10 мг~70 г
|
Нови истраживачки лек (ИНД), одобрење за клиничко испитивање (ЦТА), снабдевање за клиничко испитивање, апликација за биолошка лиценца (БЛА), комерцијално снабдевање
|
|
Лек производ, ЛНП-мРНА
|
5000 бочица или напуњених шприцева/картриџа
|
мРНА терапеутски цевоводи за недостатак ОТЦ
|
Кодно име
|
Циљни протеин
|
Индикације
|
Произвођач
|
Латест Стаге
|
|
АРЦТ-810, ЛУНАР-ОТЦ
|
ОТЦ ензим
|
Недостатак орнитин транскарбамилазе (ОТЦ).
|
Арцтурус
|
Фаза ИИ
|
|
мРНК-3139
|
ОТЦ ензим
|
ОТЦ недостатак
|
Модерн
|
Претклиничко
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
