Метилмалонска ацидемија (ММА), позната као метилмалонска ацидурија, је група наследних поремећаја узрокованих мутацијама у генима који се наслеђују на аутозомно рецесиван начин. Особе са метилмалонском ацидемијом нису у стању да правилно обрађују одређене делове протеина и масти, што доводи до акумулације метилмалонске киселине (токсичне супстанце) у крви и/или урину и озбиљног стања познатог као декомпензациони догађаји или метаболичке кризе. Тренутно не постоји одобрени третман за метилмалонску ацидемију.
Недостатак ензима метилмалонске киселине-ЦоА мутазе (кодиране људским МУТ геном) је главни узрок метилмалонске ацидемије (око 60% случајева), а терапија замене ензима или терапије засноване на МУТ мРНА дају лекове избора.
мРНА-3704 и мРНА-3705
На животињским моделима, претклиничке студије доказивања концепта су показале да су терапије мРНА такође индициране за лечење ретких метаболичких поремећаја као што је изолована метилмалонска ацидемија (ММА). Модерна је открила мРНА-3704 и мРНА-3705, два кандидата за ММА терапију заснована на мРНА, који кодирају функционални ензим метилмалонил-ЦоА мутазе. мРНА-3704 и мРНА-3705 су формулисане са липидним наночестицама (ЛНП).
мРНА-3705 је тренутно под клиничким испитивањима. Пријављено је да је мРНА-3705 тестирана у студији фазе 1/2 (Ландмарк студија) у којој је 11 учесника примило 221 дозу мРНА-3705. До данас, сви учесници су изабрали да учествују у накнадној отвореној студији проширења. До сада, мРНА-3705 је генерално стекла способност доброг подношења и ниједна студија није прекинута због безбедности или испуњавања критеријума токсичности дефинисаних у протоколу који ограничавају дозу.
Иаохаи Био-Пхарма нуди решење на једном месту за РНК
Цустом Деливераблес
|
Разред
|
Деливераблес
|
Спецификација
|
aplikacije
|
|
нон-ГМП
|
Супстанца лека, мРНА
|
0.1~10 мг (мРНА)
|
Претклиничка истраживања као што су трансфекција ћелија, развој аналитичких метода, студије пре стабилности, развој формулације
|
|
Лек производ, ЛНП-мРНА
|
|
ГМП, стерилност
|
Супстанца лека, мРНА
|
10 мг~70 г
|
Нови истраживачки лек (ИНД), одобрење за клиничко испитивање (ЦТА), снабдевање за клиничко испитивање, апликација за биолошка лиценца (БЛА), комерцијално снабдевање
|
|
Лек производ, ЛНП-мРНА
|
5000 бочица или напуњених шприцева/картриџа
|
мРНА терапеутски цевоводи за метилмалонску киселину
|
Кодно име
|
Циљни протеин
|
Индикације
|
Произвођач
|
Латест Стаге
|
|
мРНК-3705
|
Метилмалонил-ЦоА мутаза
|
Метилмалонска ацидемија
|
Модерн
|
Фаза ИИ
|
|
мРНК-3704
|
Метилмалонил-ЦоА мутаза
|
Метилмалонска ацидемија
|
Модерн
|
Фаза И/ИИ
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
