мРНА Тхерапеутицс фор Цистиц Фибросис

Модалитет

мРНА Тхерапеутицс фор Цистиц Фибросис

Цистична фиброза (ЦФ) је генетски поремећај који се ретко виђа на аутозомно рецесиван начин и погађа плућа и гастроинтестинални систем, што заузврат изазива респираторне и дигестивне сметње. Узроци болести леже у недостатку функционалних мутација у обе копије (алела) гена који кодира протеин регулатора трансмембранске проводљивости цистичне фиброзе (ЦФТР).

ЦФТР протеин модулира транспорт соли (укључујући бикарбонатне јоне) и воде кроз мембране епителних ћелија; мутације у ЦФТР гену ремете нормално функционисање хлоридних канала, што доводи до поремећеног транспорта течности (слузи) епителне облоге у плућима, панкреасу и другим органима, изазивајући цистичну фиброзу.

Експресија функционалне копије ЦФТР мРНА у плућима пацијената са цистичном фиброзом може бити у стању да обнови функцију ЦФТР и побољша прогресију плућне болести. Неки терапеутици засновани на мРНА, укључујући МРТ5005, АРЦТ-032 и ВКС-522, сада су у фази испитивања у претклиничким и клиничким студијама.

МРТ5005

Транслате Биологицс (Санофи) је идентификовао водећег кандидата МРТ5005, кодоном оптимизовану мРНА која кодира за ЦФТР протеин, као најбољи лек за лечење цистичне фиброзе. МРТ5005 се примењује као аеросол формиран од ЛНП у облику аеросола који се распршује (испорука инхалацијом) и циља на мРНА које се могу испоручити директно у респираторни тракт.

Ин витро и ин виво експерименти са људским ембрионалним бубрежним ћелијама и животињама које не експримирају ЦФТР показали су експресију ЦФТР након инхалације МРТ5005. У РЕСТОРЕ-ЦФ студији (фаза 1/2), појединачна доза МРТ5005 је примењена пацијентима са цистичном фиброзом у три нивоа дозе (8, 16 и 24 мг). МРТ5005 се добро подносио у дозама од 8 мг и 16 мг, и нису примећени озбиљни нежељени ефекти ни у једној дози.

АРЦТ-032

Ацтурус развија АРЦТ-032 заснован на платформи ЛУНАР Липид Спраи, која кодира ЦФТР протеин као терапијску стратегију за цистичну фиброзу. АРЦТ-032 је у потпуности послат у епител дисајних путева и експресује функционални ЦФТР протеин, приказан виво тестом. Америчка администрација за храну и лекове доделила му је ознаку за лек за сирочад и ознаку за ретке педијатријске болести. Студије И фазе АРЦТ-032 су тренутно у току.

ВКС-522

Вертек, у сарадњи са Моденом, развија другу терапију засновану на ЦФТР мРНА, ВКС-522, за лечење пацијената са цистичном фиброзом са неактивним ЦФТР протеинима; ВКС-522 се такође добија инхалацијом ЦФТР мРНК инкапсулиране у НЛП достављеној у плућа. Вертек је 7. јануара 2024. прогласио завршетак ВКС-522 1/2 (једнократне дозе) дела испитивања фазе И и почетак дела испитивања са поновљеном дозом (МАД).

Иаохаи Био-Пхарма нуди решење на једном месту за РНК

Каталог РНА производа

Каталог мРНА производа
Каталог саРНА производа
Каталог производа цирцРНА

Прилагођена синтеза РНК

Прилагођена синтеза мРНА
Прилагођена саРНА синтеза
Прилагођена цирцРНА синтеза

мРНА ЦДМО услуге

Развој процеса
ГМП Мануфацтуринг
Асептично пуњење и завршетак
Анализа и тестирање

Цустом Деливераблес

Разред	Деливераблес	Спецификација	aplikacije
нон-ГМП	Супстанца лека, мРНА	0.1~10 мг (мРНА)	Претклиничка истраживања као што су трансфекција ћелија, развој аналитичких метода, студије пре стабилности, развој формулације
	Лек производ, ЛНП-мРНА
ГМП, стерилност	Супстанца лека, мРНА	10 мг~70 г	Нови истраживачки лек (ИНД), одобрење за клиничко испитивање (ЦТА), снабдевање за клиничко испитивање, апликација за биолошка лиценца (БЛА), комерцијално снабдевање
	Лек производ, ЛНП-мРНА	5000 бочица или напуњених шприцева/картриџа

мРНА терапеутски цевоводи за цистичну фиброзу

Кодно име	Циљни протеин	Индикације	Произвођач	Латест Стаге
МРТ5005	ЦФТР протеин	Цистична фиброза	Преведи Био, Санофи	Фаза И/ИИ
АРЦТ-032	ЦФТР протеин	Цистична фиброза	Арцтурус Тхерапеутицс	Фаза И
ВКС-522, мРНА-3692	ЦФТР протеин	Цистична фиброза	Модерна Тхерапеутиц, Вертек пхармацеутицалс	Фаза И
РЦТ2100	Ажурирање на чекању	Ажурирање на чекању	РеЦоде Тхерапеутицс	Претклиничко

Све категорије

мРНА Тхерапеутицс фор Цистиц Фибросис

Модалитет