Будући да је прокариотски адаптивни имуни систем, ЦРИСПР/Цас може имплантирати страну ДНК која изазива болест у бактеријске геноме. Откриће овог система је револуционисало стратегије за уређивање генома јер се Цас9 може усмерити на било коју жељену мету користећи водећи РНК (гРНА) састављену од прилагођене црРНК секвенце и трацрРНА спојених заједно. Ова моћна технологија нуди велики потенцијал да преокрене болести исправљањем мутација у полигенским болестима као што су кардиоваскуларне болести.
мРНК није ни заразна ни платформа за интеграцију и не постоји потенцијални ризик од инфекције или уметања мутација. Обично га испоручује ЛНП као невирусни вектор. Неколико компанија, укључујући Интеллиа Тхерапеутицс и ЦРИСПР Тхерапеутицс, развило је технологије за уређивање гена ин виво засноване на мРНА и Цас9 гРНК.
Интеллиа Тхерапеутицс је развила НТЛА-2001 за лечење транстиретин амилоидозе (АТТР). Компанија је недавно добила одобрење ИНД од америчке Управе за храну и лекове да започне испитивање фазе ИИИ НТЛА-2001 за лечење АТТР-ЦМ, са значајним међународним испитивањем које почиње крајем 2023.
ЦРИСПР Тхерапеутицс развија ЦТКС-310 за лечење атеросклеротичних кардиоваскуларних болести (АСЦВД) и дислипидемије.
Иаохаи Био-Пхарма нуди решење на једном месту за РНК
Цустом Деливераблес
|
Разред
|
Деливераблес
|
Спецификација
|
aplikacije
|
|
нон-ГМП
|
Супстанца лека, мРНА
|
0.1~10 мг (мРНА)
|
Претклиничка истраживања као што су трансфекција ћелија, развој аналитичких метода, студије пре стабилности, развој формулације
|
|
Лек производ, ЛНП-мРНА
|
|
ГМП, стерилност
|
Супстанца лека, мРНА
|
10 мг~70 г
|
Нови истраживачки лек (ИНД), одобрење за клиничко испитивање (ЦТА), снабдевање за клиничко испитивање, апликација за биолошка лиценца (БЛА), комерцијално снабдевање
|
|
Лек производ, ЛНП-мРНА
|
5000 бочица или напуњених шприцева/картриџа
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
